A ribonukleinsav vagy RNS a három fő biológiai makromolekula egyike, amely az élet minden ismert formája számára nélkülözhetetlen (a DNS és a fehérjék mellett). A molekuláris biológia egyik központi tétele szerint a genetikai információ áramlása a sejtben a DNS-től az RNS-en keresztül a fehérjékig tart: “a DNS-ból RNS lesz, az RNS-ből fehérje”. A fehérjék a sejt munkagépei; vezető szerepet játszanak a sejtben, mint enzimek, mint szerkezeti elemek és a sejtek jelátvitelében, hogy csak néhányat említsünk. A DNS-t (dezoxiribonukleinsav) tekintik a sejt “tervrajzának”; ez hordozza a sejt növekedéséhez, tápanyagfelvételéhez és szaporodásához szükséges összes genetikai információt. Az RNS – ebben a szerepében – a sejt “DNS-fénymásolata”. Amikor a sejtnek egy bizonyos fehérjét kell előállítania, aktiválja a fehérje génjét – a DNS-nek azt a részét, amely az adott fehérjét kódolja -, és többszörös másolatot állít elő a DNS-darabból hírvivő RNS, azaz mRNS formájában. Az mRNS több példányát ezután a sejt fehérjét előállító gépezete, a riboszómák segítségével a genetikai kódot fehérjévé fordítják le. Így az RNS bővíti egy adott génből egyszerre előállítható fehérje mennyiségét, és fontos ellenőrzési pontot biztosít annak szabályozásához, hogy mikor és mennyi fehérje készüljön.
Sokáig úgy gondolták, hogy az RNS-nek csak három fő szerepe van a sejtben – a DNS fénymásolata (mRNS), a genetikai kód és a fehérje építőkövei közötti összekötő (tRNS), valamint a riboszómák szerkezeti eleme (rRNS). Az utóbbi években azonban kezdtünk rájönni, hogy az RNS által elfogadott szerepek sokkal szélesebb körűek és sokkal érdekesebbek. Ma már tudjuk, hogy az RNS enzimként (úgynevezett ribozimként) is képes kémiai reakciókat gyorsítani. Számos klinikailag fontos vírusban a DNS helyett az RNS hordozza a vírus genetikai információját. Az RNS fontos szerepet játszik a sejtfolyamatok szabályozásában is – a sejtosztódástól, differenciálódástól és növekedéstől a sejtek öregedéséig és haláláig. Bizonyos RNS-ek vagy az RNS-ek szabályozásának hibái számos fontos emberi betegségben szerepet játszanak, beleértve a szívbetegségeket, egyes rákos megbetegedéseket, a stroke-ot és sok mást.