Tento příspěvek je hostem Nadace Michaela J. Foxe pro výzkum Parkinsonovy nemoci (MJFF). MJFF se zasazuje o nalezení léku na Parkinsonovu chorobu a zlepšení kvality života lidí, kteří s touto chorobou dnes žijí. Kmenové buňky jsou v této práci cenným nástrojem, který pomáhá vyvíjet nové terapie a získávat další poznatky o této nemoci. Více informací o jejich práci najdete na www.michaeljfox.org.
Parkinsonova choroba je neurologické onemocnění, které postihuje jednoho ze 100 lidí starších 60 let. Nemoc způsobuje celou řadu příznaků včetně motorických problémů, jako je třes, svalová ztuhlost a zpomalený pohyb, a nemotorických příznaků v podobě kognitivních poruch, poruch nálady a autonomní dysfunkce. Odhaduje se, že Parkinsonovou chorobou trpí téměř 1 milion lidí ve Spojených státech a více než 6 milionů lidí na celém světě. Současná léčba může zmírnit některé příznaky, ale žádná dostupná terapie nezastaví nebo nezpomalí progresi onemocnění.
Vědci využívají kmenové buňky k lepšímu pochopení a léčbě Parkinsonovy choroby.
Léčba kmenovými buňkami
U Parkinsonovy nemoci (PN) degenerují a odumírají buňky, které vytvářejí chemický posel dopamin. Zavádění nových dopaminových buněk do mozku může pomoci nahradit to, co se při PD ztrácí, a zmírnit její příznaky. Taková léčba by také mohla snížit vedlejší účinky léků. Dlouhodobé užívání nejčastěji předepisovaných léků na PD (levodopa) a postupující onemocnění může vést k dyskinezi neboli nekontrolovaným, mimovolním pohybům.
Kmenové buňky lze v laboratoři použít k vytvoření mnoha dalších typů buněk, včetně dopaminových. Indukované pluripotentní kmenové buňky (iPS buňky) jsou odvozeny z dospělých buněk (obvykle z kůže nebo krve) a lze s nimi manipulovat tak, aby se chovaly jako kmenové buňky.
Na konci roku 2017 oznámili vědci z laboratoře doktora Juna Takahashiho v Centru pro výzkum a aplikaci iPS buněk na Kjótské univerzitě v Japonsku, že studie transplantace nervových buněk vyrobených z iPS buněk do mozků předklinických modelů byla slibná. Transplantované buňky byly schopny vylučovat dopamin a stimulovat neurony v mozku. Implantované buňky přežily dva roky, zdálo se, že zlepšují příznaky a nezpůsobují špatné vedlejší účinky.
V červenci 2018 vědci z Kjóta oznámili plány na zahájení klinické studie, která by tento postup přesunula na lidi. Výzkumníci vstříknou dopaminergní progenitorové buňky – buňky, které se vyvinou v neurony produkující dopamin – přímo do oblasti mozku spojené s nervovou degenerací u Parkinsonovy choroby. První transplantaci vědci dokončili v říjnu a do roku 2022 plánují provést dalších šest operací.
Ve Spojených státech se vědci zabývají dalšími možnými terapeutickými postupy využívajícími kmenové buňky. Doktor Lorenz Studer z Memorial Sloan Kettering Cancer Center byl členem týmu, který jako první úspěšně vyvinul dopaminové neurony z lidských embryonálních kmenových buněk. Jeho laboratoř nyní vyvíjí produkt dopaminových neuronů klinické kvality vyrobený z embryonálních kmenových buněk. Buňky byly úspěšně naroubovány na zvířecích modelech a Studerova laboratoř potenciálně přejde v roce 2019 ke klinickým zkouškám na lidech. S podporou MJFF testují doktor Ole Isacson a doktorka Penelope Halletová z Harvard Medical School další slibné terapeutické přístupy založené na kmenových buňkách s využitím dopaminových neuronů z iPS buněk a embryonálních kmenových buněk.
Kmenové buňky jako nástroje
Kmenové buňky lze také využít k vytvoření modelů onemocnění, aby bylo možné poznat molekulární mechanismy PD a testovat nové molekuly léčiv.
Národní institut neurologických poruch a mrtvice při Národním ústavu zdraví vytvořil volně přístupné úložiště upravených kmenových buněk od lidí s Parkinsonovou chorobou, jedinců s genetickými mutacemi spojenými s PD (s onemocněním a v riziku) a kontrolních dobrovolníků. Vědci tyto buňky používají ke zkoumání procesu Parkinsonovy choroby a role genetiky. Mohou být také použity ke screeningu potenciálních lékových terapií.
Nadace Michaela J. Foxe rovněž poskytuje kmenové buňky pro vědecké projekty. V rámci studie Parkinson’s Progression Markers Initiative (PPMI), kterou sponzoruje MJFF, jsou iPS buňky k dispozici kvalifikovaným vědcům zdarma. Studie poskytuje více než 130 buněčných linií z různých kohort: jedinců s PD, kontrolních účastníků a dobrovolníků s rizikem vzniku PD. Ve spojení s hlubokými molekulárními, klinickými a zobrazovacími údaji shromážděnými v rámci PPMI mohou být tyto buňky mocným nástrojem k pochopení toho, co je u Parkinsonovy choroby odlišné a jak mohou vědci tuto dysfunkci řešit pomocí nových léčebných postupů.
Budoucnost
Výzkum kmenových buněk by mohl vědcům pomoci lépe definovat patologii Parkinsonovy choroby, provádět screening nových léků a vyvíjet nové léčebné postupy. Existují výzvy, které je třeba překonat; stále je třeba pracovat na vytvoření robustních buněk, a to jak v kvalitě, tak v množství, které mohou přežít a vhodně fungovat v mozku. Vědci zkoumají, který zdroj buněk (indukované pluripotentní nebo embryonální) je nejúčinnější, a vědci zajistí, aby jakákoli léčba byla bezpečná, než se stane široce rozšířenou.
Momentum se však buduje a lepší technologie a porozumění nemoci posouvají obor směrem k novým léčebným postupům.
Více informací o kmenových buňkách poskytuje Nadace Michaela J. Foxe a ISSCR.
Další informace o kmenových buňkách poskytuje Nadace Michaela J. Foxe.