Sicurezza
A causa della possibilità di effetti fuori bersaglio (modifiche nel posto sbagliato) e mosaicismo (quando alcune cellule portano la modifica ma altre no), la sicurezza è di primaria preoccupazione. Ricercatori ed etici che hanno scritto e parlato dell’editing del genoma, come quelli presenti al Summit Internazionale sull’Editing del Gene Umano, sono generalmente d’accordo che fino a quando l’editing del genoma germinale non sarà ritenuto sicuro attraverso la ricerca, non dovrebbe essere usato per scopi riproduttivi clinici; il rischio non può essere giustificato dal potenziale beneficio. Alcuni ricercatori sostengono che potrebbe non esserci mai un momento in cui l’editing del genoma negli embrioni offrirà un beneficio maggiore di quello delle tecnologie esistenti, come la diagnosi genetica preimpianto (PGD) e la fecondazione in vitro (IVF).4
Tuttavia, gli scienziati e i bioeticisti riconoscono che in alcuni casi, l’editing germinale può rispondere a esigenze non soddisfatte dalla PGD. Questo include quando entrambi i futuri genitori sono omozigoti per una variante che causa la malattia (entrambi hanno due copie della variante, quindi tutti i loro figli dovrebbero avere la malattia); casi di disordini poligenici, che sono influenzati da più di un gene; e per le famiglie che si oppongono ad alcuni elementi del processo di PGD.5,6
Alcuni ricercatori e bioeticisti sono preoccupati che qualsiasi editing del genoma, anche per usi terapeutici, ci porterà su una china scivolosa verso l’utilizzo per scopi non terapeutici e di miglioramento, che molti considerano controversi. Altri sostengono che l’editing del genoma, una volta dimostrato sicuro ed efficace, dovrebbe essere consentito per curare le malattie genetiche (e in effetti, che si tratta di un imperativo morale).6 Essi ritengono che le preoccupazioni sul miglioramento dovrebbero essere gestite attraverso la politica e la regolamentazione.
Infine, i commentatori sulla questione sono preoccupati che l’uso dell’editing del genoma per scopi riproduttivi sarà regolamentato in modo diverso all’interno e all’esterno degli Stati Uniti, portando a usi considerati discutibili per il pubblico americano. Queste argomentazioni citano gli ambienti ampiamente autoregolati delle cliniche riproduttive che offrono PGD e IVF7,8 e le differenze esistenti nei regolamenti tra i diversi paesi.9
Consenso informato
Alcuni si preoccupano che sia impossibile ottenere il consenso informato per la terapia germinale perché i pazienti interessati dalle modifiche sono l’embrione e le generazioni future. La controargomentazione è che i genitori già prendono molte decisioni che riguardano i loro futuri figli, comprese decisioni altrettanto complicate come la PGD con la FIVET. I ricercatori e i bioeticisti si preoccupano anche della possibilità di ottenere un consenso veramente informato dai futuri genitori finché i rischi della terapia germinale sono sconosciuti.10
Giustizia ed equità
Come per molte nuove tecnologie, c’è preoccupazione che l’editing del genoma sarà accessibile solo ai ricchi e aumenterà le disparità esistenti nell’accesso alle cure sanitarie e ad altri interventi. Alcuni temono che portato all’estremo, l’editing della linea germinale potrebbe creare classi di individui definite dalla qualità del loro genoma ingegnerizzato.
Ricerca sull’editing del genoma che coinvolge gli embrioni
Molte persone hanno obiezioni morali e religiose all’uso di embrioni umani per la ricerca. I fondi federali non possono essere usati per qualsiasi ricerca che crei o distrugga embrioni. Inoltre, NIH non finanzia alcun uso di editing genetico negli embrioni umani. (Vedi: regolamenti e prospettiva degli Stati Uniti e del NIH)
Mentre il NIH non finanzierà l’editing genico negli embrioni umani in questo momento, molti gruppi bioetici e di ricerca credono che la ricerca che utilizza l’editing genico negli embrioni sia importante per una miriade di ragioni, tra cui affrontare questioni scientifiche sulla biologia umana, a condizione che non venga utilizzato per scopi riproduttivi in questo momento.11,12 Alcuni paesi hanno già permesso la ricerca sull’editing del genoma su embrioni non vitali (quelli che non potrebbero portare a un parto vivo), e altri hanno approvato studi di ricerca sull’editing del genoma con embrioni vitali.13,14 In generale, la ricerca che viene condotta sugli embrioni potrebbe utilizzare embrioni vitali o non vitali avanzati dalla FIVET, o embrioni creati espressamente per la ricerca. Ogni caso ha le sue considerazioni morali.