これはマイケル・J・フォックス・パーキンソン病研究財団（MJFF）からのゲスト投稿です。 MJFFは、パーキンソン病の治療と、この病気と共に生きる人々の生活の質の向上を追求することに尽力しています。 幹細胞はそのための貴重なツールであり、新しい治療法の開発や病気についての理解を深めるのに役立っています。 www.michaeljfox.org.
パーキンソン病は、60歳以上の100人に1人がかかるといわれる神経疾患です。 この病気は、震え、筋肉の硬直、動作の鈍化などの運動障害、認知障害、気分障害、自律神経障害などの非運動症状など、さまざまな症状を引き起こします。 米国では約100万人、世界では600万人以上の方がパーキンソン病を患っていると推定されています。 現在の治療法では、一部の症状を和らげることはできますが、病気の進行を止めたり遅らせたりする治療法はありません。
科学者たちは、幹細胞を使って、パーキンソン病をよりよく理解し、治療しようとしています。
幹細胞治療
パーキンソン病（PD）では、化学伝達物質であるドーパミンを作る細胞が退化し、死んでいきます。 新しいドーパミン細胞を脳に導入することで、パーキンソン病で失われたものを補い、その症状を軽減することができるかもしれません。 また、このような治療法は、薬の副作用を軽減する可能性もあります。 最も一般的に処方されるPD治療薬（レボドパ）の長期使用と病気の進行により、ジスキネジアや制御不能な不随意運動が起こることがあります。
幹細胞は、研究室でドーパミン細胞を含む他の多くの種類の細胞の生成に使用することができます。 人工多能性幹細胞（iPS細胞）は、成人の細胞（通常は皮膚や血液）に由来し、幹細胞のように作用するように操作することができる。
2017年末、日本の京都大学iPS細胞研究応用センターの高橋純医学博士の研究室は、iPS細胞から作った神経細胞を前臨床モデルの脳に移植する研究が有望であると発表しました。 移植された細胞は、ドーパミンを分泌し、脳の神経細胞を刺激することができたという。 移植された細胞は2年間生存し、症状を改善したように見え、悪い副作用は起こらなかった。
2018年7月、京都の研究者たちは、この手順をヒトに移す臨床試験を開始する計画を発表した。 研究者たちは、ドーパミン作動性前駆細胞（ドーパミンを生成する神経細胞に成長する細胞）を、パーキンソン病における神経変性に関連する脳の領域に直接注入します。 研究者たちは10月に最初の移植を完了し、2022年までにさらに6回の手術を完了する予定です。
米国では、研究者たちが幹細胞を使った他の治療法の可能性を検討しています。 メモリアル・スローン・ケタリング癌センターのLorenz Studer医学博士は、ヒト胚性幹細胞からドーパミンニューロンの開発に初めて成功したチームの一員であった。 彼の研究室では現在、胚性幹細胞から作られた臨床グレードのドーパミンニューロン細胞製品を開発している。 この細胞は動物モデルへの移植に成功し、シュトゥーダー研究室は2019年にヒト臨床試験に移行する可能性がある。 MJFFからの支援を受けて、ハーバード・メディカル・スクールのOle Isacson MD, PhDとPenelope Hallet PhDは、iPS細胞と胚性幹細胞からのドーパミンニューロンを使用して、他の有望な幹細胞治療アプローチを試験しています。
米国国立衛生研究所の神経疾患・脳卒中研究所は、パーキンソン病患者、PDに関連する遺伝子変異を持つ人（病気を持つ人とリスクを持つ人）、および対照ボランティアからの人工幹細胞のオープンアクセス・リポジトリを作りました。 研究者たちはこれらの細胞を用いて、パーキンソン病の発症過程や遺伝の役割について調査しています。 また、潜在的な薬物療法のスクリーニングにも使用されるかもしれません。
マイケル・J・フォックス財団もまた、科学的プロジェクトに幹細胞を提供しています。 MJFFが後援するParkinson’s Progression Markers Initiative (PPMI) 研究では、適格な研究者に無償でiPS細胞を提供しています。 この研究では、PD患者、コントロール被験者、PD発症リスクのあるボランティアなど、様々なコホートから130以上の細胞株が提供されています。 PPMIで収集された分子、臨床、画像に関する詳細なデータと組み合わせることで、これらの細胞は、パーキンソン病で何が異なるのか、そして科学者が新しい治療法でその機能障害に対処する方法を理解するための強力なツールとなり得るのです」。
未来
幹細胞研究は、科学者がパーキンソン病の病態をより明確にし、新薬をスクリーニングし、新しい治療法を開発するのに役立つ可能性があります。 脳内で生存し、適切に機能することができる、質と量の両方で強固な細胞を生成するための研究がまだ必要なのである。 科学者たちは、どの細胞のソース（人工多能性細胞または胚性細胞）が最も効果的かを調査しており、科学者たちは、どんな治療法でも、それが普及する前に安全であることを確認するつもりです。