Designul studiului
Literatura chirurgicală poate fi clasificată, în linii mari, ca fiind acele articole care prezintă un interes principal în ceea ce privește terapia, prognosticul, daunele, analiza economică sau cele care se concentrează pe analize generale, pentru a numi doar câteva.5 În cadrul fiecărei clasificări există o ierarhie a dovezilor, adică unele studii sunt mai potrivite decât altele, pentru a răspunde la o întrebare privind terapia, de exemplu, și pot reprezenta mai exact „adevărul”. Capacitatea unui studiu de a face acest lucru se bazează pe doi factori principali care contribuie, designul studiului și calitatea studiului.3 În acest context, ne vom concentra în cea mai mare parte pe acele studii care abordează terapia, deoarece acesta este, în general, cel mai frecvent studiu din literatura chirurgicală ortopedică.
Literatura terapeutică disponibilă poate fi clasificată în linii mari în acele studii de natură observațională și acele studii care au un design experimental randomizat.2 Motivul pentru care studiile sunt plasate într-o ierarhie este acela că cele din vârf sunt considerate „cele mai bune dovezi”.5 În cazul studiilor terapeutice, acestea sunt studiile controlate randomizate (RCT) și meta-analizele RCT-urilor. RCT-urile au în ele, prin natura randomizării, capacitatea de a ajuta la controlul prejudecăților.6,7 Prejudecățile (dintre care există mai multe tipuri) pot confunda rezultatul unui studiu, astfel încât studiul poate supraestima sau subestima care este adevăratul efect al tratamentului.8 Randomizarea este capabilă să realizeze acest lucru nu numai prin controlul variabilelor prognostice cunoscute, ci și, mai important, prin controlul variabilelor prognostice necunoscute în cadrul unei populații de eșantion.7 Altfel spus, actul de randomizare ar trebui să fie capabil să creeze o distribuție egală a variabilelor prognostice (atât cunoscute, cât și necunoscute) atât în cadrul grupului de control, cât și al grupului de tratament în cadrul unui studiu. Această măsură de control al prejudecăților ajută la obținerea unei estimări mai precise a adevărului.6 Acele studii de natură mai mult observațională au în cadrul concepției lor zone de prejudecăți care nu sunt prezente în studiul randomizat.
Meta-analizele studiilor controlate randomizate utilizează, de fapt, datele din studiile randomizate controlate individuale și le pun în comun din punct de vedere statistic.5,9 Acest lucru mărește efectiv numărul de pacienți de la care au fost obținute datele, mărind astfel dimensiunea efectivă a eșantionului. Dezavantajul major al acestei centralizări este că depinde de calitatea RCT-urilor care au fost utilizate.9 De exemplu, dacă trei RCT-uri sunt în favoarea unui tratament și două nu sunt sau dacă rezultatele arată o variație mare între estimările efectului tratamentului cu intervale de încredere mari (adică precizia estimării punctuale a efectului tratamentului este slabă) între diferite RCT-uri, atunci există o anumită variabilă (sau variabile) care cauzează rezultate inconsecvente între studii (o variabilă poate fi, de fapt, diferențele de calitate a studiilor, printre altele), iar calitatea rezultatelor utilizabile din centralizarea statistică va fi slabă. Cu toate acestea, în cazul în care se utilizează cinci RCT bine realizate din punct de vedere metodologic, toate favorabile unui tratament și care au măsuri precise ale efectului tratamentului (adică intervale de încredere înguste), atunci datele obținute din punerea în comun statistică sunt mult mai credibile. Primele studii pot fi numite eterogene, iar cele din urmă omogene.9
În contrast cu acestea, nivelul cel mai de jos în ierarhie (în afară de opinia experților) este raportul de caz și seriile de cazuri.3 Acestea sunt, de obicei, de natură retrospectivă și nu au un grup de comparație. Ele sunt capabile să furnizeze rezultate pentru un singur subgrup al populației (cei care beneficiază de intervenție). Există potențialul de introducere a unor prejudecăți, în special în cazul în care colectarea sau urmărirea datelor este incompletă, ceea ce se poate întâmpla în cazul modelelor de studii retrospective. De asemenea, aceste studii se bazează de obicei pe experiența unui singur chirurg sau a unui singur centru, ceea ce poate ridica îndoieli cu privire la generalizabilitatea rezultatelor. Chiar și cu aceste dezavantaje, acest design de studiu poate fi util în multe feluri. Ele pot fi utilizate în mod eficient pentru generarea de ipoteze, precum și pentru a furniza potențial informații despre entități de boli rare sau complicații care pot fi asociate cu anumite proceduri sau implanturi. De exemplu, raportarea ratelor de infecție în urma unei serii mari de fracturi de tibie tratate cu un cui intramedular alveolat10 sau rata de eșec al hardware-ului unui anumit implant, pentru a numi câteva.
Următorul nivel de studiu este cel de caz-control. Cazul-control pornește de la un grup care a avut un rezultat de interes și se uită înapoi la alte persoane similare pentru a vedea ce factori ar fi putut fi prezenți în grupul de studiu și ar putea fi asociați cu rezultatul. Să luăm un exemplu ipotetic. Acei pacienți care au o neconsolidare în urma unei fracturi de arbore tibial tratate cu un cui intramedular. Dacă s-ar dori să se vadă ce factori de prognostic ar fi putut contribui la acest lucru, ar putea fi comparat un grup care a fost potrivit pentru variabilele de prognostic cunoscute, cum ar fi vârsta, tipul de tratament, modelul de fractură etc., și ar putea fi efectuată o analiză a altor variabile de prognostic, cum ar fi fumatul, utilizarea de antiinflamatoare nesteroidiene sau modelul de fractură, pentru a vedea dacă există vreo asociere între acestea și apariția neuniunii. Dezavantajul acestui model este că pot exista factori de risc necunoscuți sau încă neidentificați care nu ar putea fi analizați. Cu toate acestea, în cazul celor care sunt cunoscuți, intensitatea asocierii poate fi determinată și prezentată sub formă de rapoarte de probabilitate sau, uneori, de riscuri relative. Alte puncte forte ale acestui model de studiu sunt faptul că, de obicei, sunt mai puțin costisitoare de implementat și pot permite un „răspuns” mai rapid la o anumită întrebare. De asemenea, ele pot permite analiza mai multor factori de prognostic și a relațiilor din cadrul acestor factori pentru a ajuta la determinarea asociațiilor potențiale cu rezultatul ales (în acest caz, neuniunea).
În contrast cu cazul-control și puțin mai sus în ierarhia nivelurilor de evidență,3 studiul de cohortă este de obicei realizat în mod prospectiv (deși poate fi realizat retrospectiv) și urmărește de obicei două grupuri de pacienți. Unul dintre aceste grupuri are un factor de risc sau un factor de prognostic de interes, iar celălalt nu. Grupurile sunt urmărite pentru a vedea care este rata de apariție a unei boli sau a unui rezultat specific la cei cu factorul de risc în comparație cu cei fără. Având în vedere că acest lucru se face de obicei în mod prospectiv, se încadrează mai sus în ierarhie, deoarece colectarea și urmărirea datelor pot fi monitorizate mai îndeaproape și se poate încerca ca acestea să fie cât mai complete și mai exacte posibil. Acest tip de proiect de studiu poate fi foarte puternic în unele cazuri. De exemplu, dacă cineva ar dori să vadă care este efectul fumatului asupra ratelor de neuniune, nu ar fi etic sau posibil, în general, să randomizeze pacienții cu fracturi între cei care vor fuma și cei care nu vor fuma. Cu toate acestea, prin urmărirea a două grupuri de pacienți, fumători și nefumători cu fracturi de tibie, de exemplu, se pot documenta apoi ratele de neuniune între cele două grupuri. În acest caz, datorită designului prospectiv, grupurile pot fi cel puțin asortate pentru a încerca să limiteze părtinirea cel puțin a acelor variabile prognostice care sunt cunoscute, cum ar fi vârsta, modelul de fractură sau tipul de tratament, pentru a numi doar câteva.
Este important să se înțeleagă distincțiile dintre modelele de studiu. Unii cercetători susțin că studiile observaționale bine construite conduc la concluzii similare cu cele ale studiilor RCT.11 Cu toate acestea, alții sugerează că studiile observaționale au un potențial mai semnificativ de supra sau subestimare a efectelor tratamentului. Într-adevăr, există exemple atât în specialitățile medicale, cât și în cele de chirurgie ortopedică, care arată că se pot găsi rezultate discrepante între studiile randomizate și cele nereglementate.6,8,12 Un exemplu nechirurgical recent în acest sens este terapia de substituție hormonală la femeile aflate la postmenopauză.13,14 Studiile observaționale anterioare au sugerat că există un efect semnificativ al terapiei de substituție hormonală asupra densității osoase cu un profil de risc favorabil. Cu toate acestea, un recent RCT de mare amploare a constatat o incidență tot mai mare a evenimentelor cardiace dăunătoare și a altor evenimente adverse la cele supuse terapiei de substituție hormonală, riscuri care până acum fuseseră subestimate de studiile observaționale.13,14 Ca urmare, managementul osteoporozei postmenopauzale a suferit o schimbare în ceea ce privește tratamentul de primă linie.13,14 În literatura de specialitate ortopedică s-a sugerat că, la evaluarea studiilor randomizate și ne-randomizate care utilizează studii privind artroplastia față de fixarea internă, studiile ne-randomizate au supraestimat riscul de mortalitate în urma artroplastiei și au subestimat riscul de intervenție chirurgicală de revizie în cazul artroplastiei.8 În mod interesant, ei au constatat, de asemenea, că în acele studii nealegalizate care au avut rezultate similare cu cele ale studiilor randomizate, vârsta pacientului, sexul și deplasarea fracturii au fost controlate între grupuri.8 Acest lucru ilustrează importanța atât a controlului variabilelor, cât și a randomizării care va controla variabilele potențial importante, dar încă necunoscute.
Astfel, tipul de design al studiului utilizat plasează studiul în linii mari într-o ierarhie a dovezilor, de la seria de cazuri până la studiul controlat randomizat. Cu toate acestea, există, de asemenea, o ierarhie internă în cadrul nivelurilor generale de dovezi și care se bazează, de obicei, pe metodologia studiului și pe calitatea generală a acestuia.
.