Ribonukleinsyra, eller RNA, är en av de tre stora biologiska makromolekylerna som är nödvändiga för alla kända livsformer (tillsammans med DNA och proteiner). En central princip inom molekylärbiologin är att flödet av genetisk information i en cell går från DNA via RNA till proteiner: ”DNA gör RNA gör protein”. Proteiner är cellens arbetshästar; de spelar ledande roller i cellen som enzymer, som strukturella komponenter och i cellsignalering, för att bara nämna några. DNA (deoxyribonukleinsyra) anses vara cellens ”ritning”; det innehåller all den genetiska information som krävs för att cellen ska kunna växa, ta upp näring och föröka sig. RNA – i denna roll – är cellens ”DNA-fotokopia”. När cellen behöver producera ett visst protein aktiverar den proteinets gen – den del av DNA som kodar för det proteinet – och producerar flera kopior av den delen av DNA i form av budbärar-RNA, eller mRNA. De många kopiorna av mRNA används sedan för att översätta den genetiska koden till protein med hjälp av cellens proteintillverkningsmaskineri, ribosomerna. RNA utökar således den mängd av ett visst protein som kan tillverkas vid ett och samma tillfälle från en viss gen, och det utgör en viktig kontrollpunkt för att reglera när och hur mycket protein som tillverkas.
I många år trodde man att RNA endast hade tre huvudroller i cellen – som DNA-fotokopia (mRNA), som kopplare mellan den genetiska koden och proteinbyggnadsblocken (tRNA), och som strukturell beståndsdel i ribosomerna (rRNA). På senare år har vi dock börjat inse att de roller som RNA antar är mycket bredare och mycket mer intressanta. Vi vet nu att RNA också kan fungera som enzymer (så kallade ribozymer) för att påskynda kemiska reaktioner. I ett antal kliniskt viktiga virus bär RNA, snarare än DNA, den genetiska informationen från viruset. RNA spelar också en viktig roll i regleringen av cellulära processer – från celldelning, differentiering och tillväxt till cellåldrande och celldöd. Defekter i vissa RNA eller i regleringen av RNA har varit inblandade i ett antal viktiga mänskliga sjukdomar, inklusive hjärtsjukdomar, vissa cancerformer, stroke och många andra.