Ribonukleinsäure oder RNA ist eines der drei großen biologischen Makromoleküle, die für alle bekannten Lebensformen wesentlich sind (neben DNA und Proteinen). Ein zentraler Grundsatz der Molekularbiologie besagt, dass der Fluss der genetischen Information in einer Zelle von der DNA über die RNA zu den Proteinen verläuft: „DNA macht RNA macht Protein“. Proteine sind die Arbeitspferde der Zelle; sie spielen in der Zelle als Enzyme, als strukturelle Komponenten und bei der Zellsignalisierung eine wichtige Rolle, um nur einige zu nennen. Die DNA (Desoxyribonukleinsäure) gilt als der „Bauplan“ der Zelle; sie enthält alle genetischen Informationen, die die Zelle benötigt, um zu wachsen, Nährstoffe aufzunehmen und sich zu vermehren. In dieser Funktion ist die RNA die „DNA-Fotokopie“ der Zelle. Wenn die Zelle ein bestimmtes Protein produzieren muss, aktiviert sie das Gen des Proteins – den Teil der DNA, der für dieses Protein kodiert – und produziert mehrere Kopien dieses DNA-Stücks in Form von Boten-RNA (mRNA). Die zahlreichen Kopien der mRNA werden dann dazu verwendet, den genetischen Code durch die Ribosomen, die Proteinproduktionsmaschinen der Zelle, in Protein zu übersetzen. So erweitert die RNA die Menge eines bestimmten Proteins, das gleichzeitig aus einem bestimmten Gen hergestellt werden kann, und sie stellt einen wichtigen Kontrollpunkt dar, um zu regulieren, wann und wie viel Protein hergestellt wird.
Viele Jahre lang glaubte man, dass die RNA nur drei Hauptaufgaben in der Zelle hat – als DNA-Fotokopie (mRNA), als Koppler zwischen dem genetischen Code und den Proteinbausteinen (tRNA) und als strukturelle Komponente der Ribosomen (rRNA). In den letzten Jahren haben wir jedoch begonnen zu erkennen, dass die von der RNA eingenommenen Rollen viel breiter gefächert und viel interessanter sind. Wir wissen jetzt, dass RNA auch als Enzyme (so genannte Ribozyme) fungieren kann, um chemische Reaktionen zu beschleunigen. In einer Reihe von klinisch wichtigen Viren ist RNA und nicht DNA Träger der viralen genetischen Information. RNA spielt auch eine wichtige Rolle bei der Regulierung zellulärer Prozesse – von Zellteilung, Differenzierung und Wachstum bis hin zu Zellalterung und Zelltod. Defekte in bestimmten RNAs oder der Regulierung von RNAs wurden mit einer Reihe wichtiger menschlicher Krankheiten in Verbindung gebracht, darunter Herzkrankheiten, einige Krebsarten, Schlaganfall und viele andere.