Este es un artículo invitado de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson (MJFF). La MJFF está comprometida con la búsqueda de una cura para el Parkinson y una mejor calidad de vida para aquellos que viven con la enfermedad hoy en día. Las células madre son herramientas valiosas en ese trabajo, ayudando a desarrollar nuevas terapias y a aprender más sobre la enfermedad. Descubra más sobre el trabajo que realizan en www.michaeljfox.org.
La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurológico que afecta a una de cada 100 personas mayores de 60 años. La enfermedad provoca una serie de síntomas que incluyen problemas motores, como temblores, rigidez muscular y lentitud de movimientos, y síntomas no motores de deterioro cognitivo, trastornos del estado de ánimo y disfunción autonómica. Se calcula que casi un millón de personas en Estados Unidos y más de 6 millones en todo el mundo padecen la enfermedad de Parkinson. Los tratamientos actuales pueden aliviar algunos síntomas, pero ninguna terapia disponible detiene o ralentiza la progresión de la enfermedad.
Los científicos están utilizando células madre para comprender y tratar mejor la enfermedad de Parkinson.
Tratamientos con células madre
En la enfermedad de Parkinson (EP), las células que producen el mensajero químico dopamina degeneran y mueren. Introducir nuevas células de dopamina en el cerebro podría ayudar a reemplazar lo que se pierde en la EP y reducir sus síntomas. Este tratamiento también podría reducir los efectos secundarios de la medicación. El uso a largo plazo de la medicación más recetada para la EP (levodopa) y la progresión de la enfermedad pueden provocar discinesia o movimientos involuntarios e incontrolados.
Las células madre pueden utilizarse en el laboratorio para generar muchos otros tipos de células, incluidas las células dopaminérgicas. Las células madre pluripotentes inducidas (células iPS) se derivan de células adultas (normalmente de la piel o la sangre) y pueden manipularse para que actúen como células madre.
A finales de 2017, los investigadores del laboratorio de Jun Takahashi, MD, PhD, en el Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS de la Universidad de Kioto, en Japón, anunciaron que un estudio en el que se trasplantaron células nerviosas fabricadas a partir de células iPS en el cerebro de modelos preclínicos era prometedor. Las células injertadas fueron capaces de secretar dopamina y estimular las neuronas del cerebro. Las células implantadas sobrevivieron durante dos años, parecieron mejorar los síntomas y no causaron efectos secundarios negativos.
En julio de 2018, los investigadores de Kioto anunciaron planes para iniciar un ensayo clínico trasladando el procedimiento a los humanos. Los investigadores inyectan células progenitoras dopaminérgicas -células que se convierten en neuronas que producen dopamina- directamente en un área del cerebro asociada a la degeneración neuronal en la enfermedad de Parkinson. Los científicos completaron el primer trasplante en octubre y planean completar seis operaciones adicionales para 2022.
En los Estados Unidos, los investigadores están estudiando otros posibles enfoques terapéuticos utilizando células madre. El doctor Lorenz Studer, del Memorial Sloan Kettering Cancer Center, formó parte del equipo que desarrolló por primera vez con éxito neuronas dopaminérgicas a partir de células madre embrionarias humanas. Su laboratorio está desarrollando ahora un producto de células neuronales dopaminérgicas de grado clínico a partir de células madre embrionarias. Las células se injertaron con éxito en modelos animales, y el laboratorio de Studer pasará potencialmente a los ensayos clínicos en humanos en 2019. Con el apoyo del MJFF, Ole Isacson MD, PhD, y Penelope Hallet, PhD, de la Escuela de Medicina de Harvard, están probando otros enfoques terapéuticos prometedores con células madre utilizando neuronas dopaminérgicas a partir de células iPS y células madre embrionarias.
Las células madre como herramientas
Las células madre también pueden ser utilizadas para crear modelos de enfermedad para aprender sobre los mecanismos moleculares de la EP y probar nuevas moléculas de medicamentos.
El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (National Institute of Neurological Disorders and Stroke) de los Institutos Nacionales de Salud (National Institutes of Health) creó un depósito de acceso abierto de células madre diseñadas de personas con Parkinson, individuos con mutaciones genéticas asociadas a la EP (con la enfermedad y en riesgo), y voluntarios de control. Los investigadores están utilizando estas células para investigar el proceso del Parkinson y el papel de la genética. También pueden utilizarse para examinar posibles terapias farmacológicas.
La Fundación Michael J. Fox también proporciona células madre para proyectos científicos. El estudio de la Iniciativa de Marcadores de Progresión del Parkinson (PPMI, por sus siglas en inglés), patrocinado por la MJFF, pone a disposición de los investigadores calificados células iPS sin costo alguno. El estudio proporciona más de 130 líneas celulares de sus diversas cohortes: individuos con EP, participantes de control y voluntarios en riesgo de desarrollar EP. Cuando se combinan con los profundos datos moleculares, clínicos y de imagen recogidos a través de la PPMI, estas células pueden ser poderosas herramientas para entender lo que es diferente en el Parkinson y cómo los científicos pueden abordar esa disfunción con nuevos tratamientos.
El Futuro
La investigación con células madre podría ayudar a los científicos a definir mejor la patología del Parkinson, a examinar nuevos medicamentos y a desarrollar nuevos tratamientos. Hay retos que superar; todavía hay que trabajar para generar células robustas, tanto en calidad como en cantidad, que puedan sobrevivir y funcionar adecuadamente en el cerebro. Los científicos están investigando qué fuente de células (pluripotentes inducidas o embrionarias) es más eficaz y los científicos se asegurarán de que cualquier tratamiento sea seguro antes de que se generalice.
Sin embargo, el impulso está creciendo, y una mayor tecnología y comprensión de la enfermedad está empujando el campo hacia nuevos tratamientos.
Aprenda más sobre las células madre de la Fundación Michael J. Fox y la ISSCR.