A 505(b)(2) application is a type of US new drug application (NDA) that contains full reports of investigations of safety and effectiveness, but where at least some of the information required for approval comes from studies not conducted by or for the applicant and for which the applicant has not obtained a right of reference. A maioria dos 505(b)(2) pedidos consiste em alterações a um medicamento previamente aprovado (ou seja, uma nova forma de dosagem, novas vias de administração, etc.). Os patrocinadores frequentemente enfrentam desafios que determinam os estudos a serem conduzidos para apoiar a aprovação através da via 505(b)(2). Esta análise retrospectiva de 5 anos (2012-2016) revisou 505(b)(2) NDAs aprovados disponíveis no site do FDA, para determinar a natureza dos estudos (pré-clínicos, farmacologia clínica e eficácia/segurança) realizados para vários tipos de submissões e para melhor entender as tendências em termos de exigências regulatórias. A base de dados consistiu em 226 NDAs. Cento e doze desses 226 tinham informações completas de revisão do FDA, sendo mais prevalentes as seguintes classes de submissão do FDA: tipo 3, nova forma de dosagem; tipo 4, nova combinação; e tipo 5, nova formulação ou novo fabricante. Portanto, apenas essas 112 NDAs foram examinadas posteriormente, pois puderam mostrar tendências em termos dos estudos realizados para vários tipos de aplicações. Com base na investigação dos documentos de revisão do NDA, juntamente com os documentos de orientação, foram desenvolvidas árvores de decisão para estudos a serem conduzidos, que podem servir como um guia de recomendações para um programa de desenvolvimento 505(b)(2) bem sucedido e para a submissão do NDA.
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