Aceasta este o postare invitată de la Fundația Michael J. Fox pentru cercetarea bolii Parkinson (MJFF). MJFF este angajată în căutarea unui leac pentru Parkinson și a unei calități mai bune a vieții pentru cei care trăiesc astăzi cu această boală. Celulele stem sunt instrumente valoroase în această activitate, ajutând la dezvoltarea de noi terapii și la cunoașterea mai bine a bolii. Aflați mai multe despre activitatea pe care o desfășoară la www.michaeljfox.org.
Boala Parkinson este o tulburare neurologică care afectează una din 100 de persoane de peste 60 de ani. Boala provoacă o varietate de simptome, inclusiv probleme motorii, cum ar fi tremurături, rigiditate musculară și încetinirea mișcărilor, precum și simptome non-motorii de afectare cognitivă, tulburări de dispoziție și disfuncție autonomă. Se estimează că aproape 1 milion de persoane din Statele Unite și peste 6 milioane din întreaga lume au boala Parkinson. Tratamentele actuale pot ameliora unele simptome, dar nu există terapii disponibile care să oprească sau să încetinească progresia bolii.
Cercetătorii folosesc celule stem pentru a înțelege și trata mai bine boala Parkinson.
Tratamente cu celule stem
În boala Parkinson (PD), celulele care produc mesagerul chimic dopamina degenerează și mor. Introducerea de noi celule de dopamină în creier poate ajuta la înlocuirea a ceea ce se pierde în PD și la reducerea simptomelor acesteia. Un astfel de tratament ar putea, de asemenea, să reducă efectele secundare ale medicamentelor. Utilizarea pe termen lung a celui mai frecvent prescris medicament pentru PD (levodopa) și progresia bolii pot duce la dischinezie sau mișcări necontrolate, involuntare.
Celele stem pot fi folosite în laborator pentru a genera multe alte tipuri de celule, inclusiv celule dopaminergice. Celulele stem pluripotente induse (celule iPS) sunt derivate din celule adulte (de obicei din piele sau sânge) și pot fi manipulate pentru a acționa ca celule stem.
La sfârșitul anului 2017, cercetătorii din laboratorul lui Jun Takahashi, MD, PhD, de la Centrul de cercetare și aplicare a celulelor iPS de la Universitatea Kyoto din Japonia au anunțat că un studiu care a transplantat celule nervoase realizate din celule iPS în creierul unor modele preclinice a fost promițător. Celulele grefate au fost capabile să secrete dopamină și să stimuleze neuronii din creier. Celulele implantate au supraviețuit timp de doi ani, au părut să amelioreze simptomele și nu au provocat efecte secundare nefaste.
În iulie 2018, cercetătorii de la Kyoto au anunțat planurile de a începe un studiu clinic care să mute procedura la oameni. Cercetătorii injectează celule progenitoare dopaminergice – celule care se dezvoltă în neuroni care produc dopamină – direct într-o zonă a creierului asociată cu degenerarea neuronală în boala Parkinson. Oamenii de știință au finalizat primul transplant în octombrie și intenționează să finalizeze alte șase operații până în 2022.
În Statele Unite, cercetătorii analizează alte posibile abordări terapeutice care utilizează celule stem. Lorenz Studer, MD, de la Memorial Sloan Kettering Cancer Center, a făcut parte din echipa care a dezvoltat pentru prima dată cu succes neuroni dopaminergici din celule stem embrionare umane. Laboratorul său dezvoltă în prezent un produs celular de neuron dopamină de calitate clinică realizat din celule stem embrionare. Celulele au fost grefate cu succes în modele animale, iar laboratorul Studer va trece potențial la studii clinice pe oameni în 2019. Cu sprijinul MJFF, Ole Isacson MD, PhD, și Penelope Hallet, PhD, de la Harvard Medical School, testează alte abordări terapeutice promițătoare cu celule stem, folosind neuroni dopaminergici din celule iPS și celule stem embrionare.
Celele stem ca instrumente
Celele stem pot fi, de asemenea, folosite pentru a crea modele de boală pentru a învăța despre mecanismele moleculare ale PD și pentru a testa noi molecule de medicamente.
Institutul Național de Tulburări Neurologice și Accident Vascular Cerebral (National Institute of Neurological Disorders and Stroke) din cadrul National Institutes of Health a creat un depozit cu acces liber de celule stem proiectate de la persoane cu Parkinson, persoane cu mutații genetice asociate cu PD (cu boala și la risc) și voluntari de control. Cercetătorii folosesc aceste celule pentru a investiga procesul de apariție a bolii Parkinson și rolul geneticii. De asemenea, ele pot fi folosite pentru a depista potențiale terapii medicamentoase.
Fundația Michael J. Fox oferă, de asemenea, celule stem pentru proiecte științifice. Studiul PPMI (Parkinson’s Progression Markers Initiative), sponsorizat de MJFF, pune la dispoziția cercetătorilor calificați, fără niciun cost, celule iPS. Studiul pune la dispoziție peste 130 de linii celulare din diferitele sale cohorte: persoane cu PD, participanți de control și voluntari cu risc de a dezvolta PD. Atunci când sunt cuplate cu datele moleculare, clinice și imagistice aprofundate colectate prin intermediul PPMI, aceste celule pot fi instrumente puternice pentru a înțelege ce este diferit în cazul bolii Parkinson și modul în care oamenii de știință pot aborda această disfuncție cu noi tratamente.
Viitorul
Cercetarea celulelor stem ar putea ajuta oamenii de știință să definească mai bine patologia bolii Parkinson, să depisteze noi medicamente și să dezvolte noi tratamente. Există provocări care trebuie depășite; este încă nevoie de muncă pentru a genera celule robuste, atât din punct de vedere calitativ, cât și cantitativ, care pot supraviețui și funcționa în mod corespunzător în creier. Oamenii de știință investighează ce sursă de celule (pluripotente induse sau embrionare) este cea mai eficientă, iar oamenii de știință se vor asigura că orice tratament este sigur înainte de a deveni larg răspândit.
Momentul se consolidează, totuși, iar o mai mare tehnologie și o mai bună înțelegere a bolii împinge domeniul spre noi tratamente.
Aflați mai multe despre celulele stem de la Fundația Michael J. Fox și ISSCR.