He Jiankuiは、11月28日に香港で行われた第2回ヒトゲノム編集に関する国際サミットで、満員の会議室に向かって、中国で生まれたLuluとNanaという双子の女の子のゲノムを編集したのだと主張しました。
中国広東省の南方科技大学の科学者たちは、彼の研究は「学術倫理と行動規範に著しく違反している」と非難し、哲学者や生命倫理学者たちは、ヒトゲノム編集の泥沼に素早く飛び込んでいきました。 だから、私はその領域をカバーするつもりはない。 私が取り上げたいのは、私たちが学んだこと、つまり、神がどのようにこれらの赤ん坊を作ったかということです。
私は理論的にはコロラド州立大学生物医学科の引退した教授です。 50年以上にわたって、私はクローンや哺乳類の胚に遺伝子を変化させることを含む生殖補助技術の多くの側面を研究してきましたので、「デザイナーベビー」と彼らが被るかもしれない健康問題に関するほとんどの研究に興味があります。
初めてですか？
学会では、科学の一般的な概要を説明されました。 このような研究は通常、査読付き雑誌に掲載することで科学界に発表されますが、彼はそうするつもりだと主張しています。しかし、彼がどのようにこの改造赤ちゃんを作ったのか、おおまかに把握することができます。 これは他の種でも成功したことであり、昨年は人間の胚でも成功したばかりである。 彼は、ヒトの胚の研究に移る前に、マウスとサルでこの手順をテストするのに3年を費やしたと言う。
ヒトの精子、卵子、胚、そして成人の一部の細胞にさえ、正確な遺伝子改変が可能であることは疑いの余地がありません。 このような改造はマウス、ブタ、その他いくつかの哺乳類で延々と行われてきました。 従って、私のような科学者にとっては、同じような遺伝子改造が人間にも可能であり、また将来的にも可能であることは自明である。 遺伝子改変を行う最も簡単な方法は、胚から始まります。
ツールボックス
最近、DNA を改変する最もトレンドの戦略には、生きた細胞で正確な遺伝子改変を行うことができる CRISPR/Cas-9 遺伝子編集ツールがあります。 他のツールは何年も前から利用可能ですが、CRISPR/Cas-9 のアプローチは、よりシンプルで簡単、正確で安価です
その仕組みは概念的には単純です。 Cas-9コンポーネントは、”CRISPRテンプレート “と呼ばれる小さなRNAの断片によって指定された位置でDNAを切断する分子ハサミである。 DNAが切断されると、その位置で遺伝子を改変することができる。 このケースでは、CCR5と呼ばれる細胞表面のタンパク質を生成する遺伝子をターゲットにしました。 HIVウイルスはこのタンパク質を用いて細胞に付着し、感染する。 彼の考えは、HIVがもはや細胞に感染できないようにCCR5を遺伝的に変化させ、女の子をウイルスに対して耐性にすることでした。
この時点では、彼がCCR5を無効にした方法と遺伝子組み換えの性質を正確に説明する明確な説明はしていません。 しかし、このような「無効化」は、研究において日常的に行われている。
How he did it
彼が提示した図から、彼は卵子にCRISPR/Cas-9システムを注入すると同時に、精子を注入して受精させたようである。 この後、卵は分裂し、数十個の細胞からなるボール、すなわち胚を形成した。 この段階で、胚から数個の細胞を取り出し、目的の遺伝子が変化しているかどうかを判断するのである。 私の経験では、この時点で胚は凍結されていたのだろう。 分析が終わると、先生はおそらく変更された胚を解凍し、最も良いものを母親の子宮に戻し、受精卵としたのでしょう。 編集されていない、あるいは間違った編集が施された胚は、廃棄されるか、研究に使用されることになります。 次に、胚がそのDNAを複製して分裂し、2細胞胚を作るときに、遺伝子改変も複製される。 これが続くので、出来上がった赤ん坊のすべての細胞が遺伝子の変化を持つことになる。
しかし、この場合、赤ちゃんの中のある細胞は遺伝子が変化しているが、ある細胞は変化していないので、2細胞期以降にならないと遺伝子の変化は起こらなかったようである。 このような状況は、子供が正常な細胞と編集された細胞のモザイクであることから、モザイク症と呼ばれています。
Hazards of embryo editing?
遺伝子編集された胚で何がうまくいかないのでしょうか？ たっぷりです。
最初の不具合は、修正が行われなかったことで、これは頻繁に発生します。 バリエーションとしては、これらの赤ちゃんに起こったように、胚の一部の細胞では変化が起こるが、すべての細胞では起こらないということが挙げられます。
最もよくある心配は、いわゆるノンターゲット効果で、遺伝子改変は行われたものの、ゲノムの他の場所で意図しない編集が行われることです。 間違った場所に改変があると、臓器の異常な発達、流産、さらには癌など、あらゆる種類の発達上の問題を引き起こす可能性があります。
スライドを見ると、彼は妊娠の複数の段階で、それぞれの子供の完全な遺伝的青写真であるゲノムを配列し、望ましくない変更があったかどうかを判断したようですが、これらを見つけるのは必ずしも簡単ではありません。 しかし、独立した科学者がこの2人の女の赤ちゃんのDNAを調べるまでは、その結果はわからない。 また、この遺伝的変化が次の世代に伝わるかどうかについても、彼がこれまでに発表した結果からは明らかではありません。
すでに言及されているもうひとつのよくある問題はモザイク化で、これはこの双子のうちのひとりに起こったように見えます。 もしある細胞が編集され、ある細胞が編集されなかった場合、例えば赤ちゃんは編集された遺伝子を含む肝細胞と正常なバージョンを持つ心臓細胞を持っているかもしれません。 これは深刻な問題につながるかもしれませんし、そうでないかもしれません。
「このような場合、そのような事態が発生する可能性があります」
「このような場合、そのような事態が発生する可能性があります」
「このような場合、そのような事態が発生する可能性があります」
このような場合、その発生する可能性があります」
は、その発生する可能性があることを示します。 これは、体外受精のような、遺伝子を改変しようとしない日常的な処置で起こることがあります。
幸いなことに、自然は胚死や自然流産によって異常な胚を淘汰することに非常に長けています。 正常に繁殖している健康な人間の集団でさえ、女性が妊娠に気づく前に胚の半分近くが死んでしまうのである。
私たちはすでに赤ちゃんをデザインしており、そこには利点があります
間違う可能性があることを強調しましたが、私は、遺伝子組み換えの赤ちゃんは、そうでない赤ちゃんよりも健康になるように、科学は進化していくと信じています。 そして、この改善は将来の世代に受け継がれるでしょう。 テイ・サックス症候群のような重度に衰弱した遺伝子異常は、遺伝子組み換えによって家族から取り除かれるかもしれないのだ。
間違いなく、着床前遺伝子診断（PGD）と呼ばれる技術を使って、デザイナーベビーがすでに生まれている。 胚から採取した数個の細胞で、ダウン症、嚢胞性線維症、テイ・サックス症候群など、何十、何百もの遺伝子異常をスクリーニングするのである。 また、親は希望する性別の胚を選択することができる。 私の考えでは、移植する胚を選ぶことは、明らかにデザイナー・ベビーを作ることです。
さらに一歩進んで、PGDは病気の排除だけにとどまりません。 親になる予定の人は、他の形質も選ぶことができます。 両親のどちらかが不妊症の場合、精子や卵子提供者の人種、身長、体重、教育レベルまで提供するカタログがあり、その提供者は大きな遺伝子欠陥がなく、エイズや他の性病も持っていないと判断されています。
私の考えでは、もしその処置が倫理的、道徳的に受け入れられると判断されれば、彼が行ったという胚の編集で行われるであろうほとんどの遺伝子改変は、望ましいものを加えるのではなく、有害な形質を除去することになるでしょう。 このような生殖技術には、もうひとつ考慮すべき点があります。それは、説明した処置にかかる膨大なコストです。 このような技術を適用するために、社会は希少な医療資源をどの程度まで投資すべきなのか、特にその恩恵は主に裕福な家庭にもたらされる可能性が高いからです。
ヒトの遺伝子操作の可能性を評価する際には、これらの視点を心に留めておく必要があります。