A szklerózis multiplex, a központi idegrendszer autoimmun betegsége, amely világszerte milliókat érint, legyengítő tüneteket okozhat a betegségben szenvedőknek.
Noha léteznek kezelések, a kutatók még mindig olyan terápiákat keresnek, amelyek hatékonyabban kezelhetik a betegséget, vagy akár teljesen megelőzhetik azt.
A Chicagói Egyetem Pritzker School of Molecular Engineering (PME) kutatói a szklerózis multiplex (MS) új terápiáját tervezték meg egy citokin és egy vérfehérje egyesítésével. Egerekben ez a kombináció megakadályozta, hogy a romboló immunsejtek beszivárogjanak a központi idegrendszerbe, és csökkentette az SM kialakulásában szerepet játszó sejtek számát, ami kevesebb tünethez, sőt a betegség megelőzéséhez vezetett.
A Nature Biomedical Engineering című folyóiratban október 12-én közzétett eredményeik végül a betegség új terápiájához vezethetnek.
Az izgalmas eredmény az, hogy a jelenlegi kezeléseknél hatékonyabb módon tudjuk elnyomni az MS tüneteit.”
Jeffrey Hubbell, a szövettechnológia Eugene Bell professzora és a cikk társszerzője
A vérfehérjéhez kötődő terápia
Míg a legtöbb immunsejt segít megvédeni a szervezetet a betegségtől, az MS-es betegeknél az autoreaktív immunsejtek beszivárognak a központi idegrendszerbe és károsítják azt. A legújabb vizsgálatok kimutatták, hogy a Th17-sejtek, a szervezet másodlagos nyirokszerveiben aktiválódó immunsejtek az agyba vándorolnak, és szerepet játszanak a betegség súlyosságában. Az SM kezelésére szolgáló számos gyógyszer úgy hat, hogy ezeket a sejteket a nyirokcsomókban szekvenálja, és megakadályozza, hogy a szöveteket célba vegyék, de ezeknek a gyógyszereknek káros mellékhatásaik lehetnek.
Az interleukin-4 (IL-4), egy gyulladáscsökkentő citokin ismert arról, hogy elnyomja az SM-et okozó géneket, és úgy találták, hogy elnyomja a Th17 sejtek reaktiválódását. Ahhoz, hogy potenciális terápiaként használhassák, a kutatóknak módot kellett találniuk arra, hogy az IL-4-et a másodlagos nyirokszervekben tartsák, hogy a Th17-sejtek elnyomva legyenek, és ne vándoroljanak el.
Ezért az IL-4-et egy vérfehérjéhez kötötték, és beadták kísérletes autoimmun encephalomyelitisben szenvedő egereknek (az MS egérmodellje), és megállapították, hogy az IL-4 a másodlagos nyirokszervekben maradt. Ennek eredményeként csökkent a Th17 sejtek beszivárgása a gerincvelőbe. Ez elnyomta a betegséget, és kevesebb tünetet eredményezett.
Az MS megelőzésének lehetséges új módja
A kutatók azt is megállapították, hogy a terápia még az MS kialakulását is megakadályozta a vele kezelt egerek többségénél.
“Ez az első alkalom, hogy valaki kimutatta, hogyan lehet ennek a fehérjének az immunszuppresszív citokinekkel való fúziójával kezelni és megelőzni a szklerózis multiplexet” – mondta Jun Ishihara, Hubbell csoportjának korábbi posztdoktori kutatója, a tanulmány társszerzője.
Noha a terápia kevés negatív mellékhatást mutatott, a kutatók legközelebb hivatalosan is tanulmányozni fogják a terápia toxicitását, abban a reményben, hogy végül humán klinikai vizsgálatokba kezdhetnek vele.
“Ezt a kezelést potenciálisan az SM-betegek otthon, egy injekciós tollal maguk is beadhatják” – mondta Hubbell. “Úgy gondoljuk, hogy ez azonnal átültethető, és jobb életminőséget, kevesebb tünetet eredményezhet a betegségben szenvedők számára.”