La sclerosi multipla, una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale che colpisce milioni di persone in tutto il mondo, può causare sintomi debilitanti per coloro che ne soffrono.
Anche se i trattamenti esistono, i ricercatori sono ancora alla ricerca di terapie che potrebbero trattare più efficacemente la malattia, o addirittura prevenirla del tutto.
Ricercatori della Pritzker School of Molecular Engineering (PME) dell’Università di Chicago hanno progettato una nuova terapia per la sclerosi multipla (MS) fondendo una citochina a una proteina del sangue. Nei topi, questa combinazione ha impedito alle cellule immunitarie distruttive di infiltrarsi nel sistema nervoso centrale e ha diminuito il numero di cellule che giocano un ruolo nello sviluppo della SM, portando a meno sintomi e persino alla prevenzione della malattia.
I loro risultati, pubblicati il 12 ottobre sulla rivista Nature Biomedical Engineering, potrebbero portare a una nuova terapia per la malattia.
Il risultato emozionante è che possiamo sopprimere i sintomi della SM in un modo che è più efficace di trattamenti attuali.”
Jeffrey Hubbell, Eugene Bell Professor in ingegneria dei tessuti e co-autore del documento
Terapia vincolante per una proteina del sangue
Mentre la maggior parte delle cellule immunitarie aiutano a proteggere il corpo dalla malattia, nei pazienti con SM, cellule immunitarie autoreattive infiltrano il sistema nervoso centrale e causare danni. Studi recenti hanno dimostrato che le cellule Th17, cellule immunitarie che si attivano negli organi linfoidi secondari del corpo, migrano nel cervello e giocano un ruolo nella gravità della malattia. Diversi farmaci per trattare la SM funzionano sequestrando queste cellule nei linfonodi e impedendo loro di colpire i tessuti, ma questi farmaci possono avere effetti collaterali negativi.
L’interleuchina-4 (IL-4), una citochina antinfiammatoria, è nota per sopprimere i geni che causano la SM ed è stata trovata per sopprimere la riattivazione delle cellule Th17. Per usarla come una potenziale terapia, i ricercatori dovevano trovare un modo per mantenere l’IL-4 negli organi linfoidi secondari per garantire che le cellule Th17 fossero soppresse e non migrassero.
Per fare questo, hanno legato IL-4 a una proteina del sangue e iniettato in topi che avevano l’encefalomielite autoimmune sperimentale (il modello murino di SM) e trovato che ha causato l’IL-4 per rimanere all’interno degli organi linfoidi secondari. Il risultato fu una ridotta infiltrazione di cellule Th17 nel midollo spinale. Questo ha soppresso la malattia e ha portato a meno sintomi.
Un potenziale nuovo modo per prevenire la SM
I ricercatori hanno anche scoperto che la terapia ha anche impedito lo sviluppo della SM nella maggior parte dei topi trattati con essa.
“Questa è la prima volta che qualcuno ha dimostrato come la fusione di questa proteina alle citochine immunosoppressive può trattare e prevenire la sclerosi multipla”, ha detto Jun Ishihara, un ex ricercatore post-dottorato nel gruppo di Hubbell e autore corrispondente del documento.
Anche se la terapia ha mostrato pochi effetti collaterali negativi, i ricercatori studieranno formalmente la tossicità della terapia nella speranza di passare alla sperimentazione clinica umana.
“Questo trattamento potrebbe potenzialmente essere auto-somministrato dai pazienti con SM a casa con una penna iniettrice”, ha detto Hubbell. “Pensiamo che questo è imminentemente traducibile e potrebbe portare a una migliore qualità della vita, con meno sintomi, per quelli con la malattia.”
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