Ezt a kérdést mi és a közösségünkben élők nap mint nap fontolgatjuk: Azzal a sok pénzzel, ami a Parkinson-kór gyógymódjának megtalálására megy, miért nem vagyunk még ott? Amikor tehát lehetőségünk nyílt leülni Pete Schmidttel, elnökségünk tagjával, a Brody School of Medicine dékánhelyettesével és az East Carolina University egészségügyi szabályozási ügyekért felelős helyettes kancellárhelyettesével, feltettük neki a következő kérdést:
“Ha a dopamin helyettesítése az agyban a Carbidopa/Levodopa segítségével segít csökkenteni, sőt néha teljesen megszüntetni a Parkinson-kór tüneteit, miért nem vagyunk közelebb a gyógymód megtalálásához?”. A Parkinson-kórt valóban a dopamin hiánya okozza?”
Itt van, amit mondott:
1817-ben James Parkinson írta azt a cikket, amely először írta le a betegséget, An Essay on the Shaking Palsy címmel. Ez az esszé, és a betegséggel kapcsolatos megértésünk a legkorábbi időktől kezdve egészen az 1970-es évekig a Parkinson-kór fő klinikai tüneteire összpontosított, amelyek abból erednek, hogy a betegség hogyan hat a dopamin rendszerre, nevezetesen az agy substantia nigra nevű részének dopamintermelő neuronjaira, ami alapvetően azt jelenti, hogy “fekete anyag”, elnevezve azokban az időkben, amikor az anatómusok csak holttesteket vágtak fel és kevés (és gyakran téves) meglátással megnevezték, amit láttak.
A hatvanas évek végén és a hetvenes években a klinikai kutatók rájöttek, hogy a Parkinson-kórt dopaminpótló terápiával tudják kezelni. A Parkinson-kór tehát a dopamin betegsége volt, és ezért a Parkinson-kór kezelésében a dopamin rendszerre lehetett összpontosítani. Vége a történetnek, igaz?
Tévedés.
A dopaminra összpontosítani a Parkinson-kór esetében olyan, mintha azt mondanánk, hogy a globális felmelegedés a hőmérséklet problémája. A levegő lehűtése nem oldaná meg a klímaváltozás problémáját, és a dopamin pótlása nem gyógyítja a Parkinson-kórt. A Parkinson-kór nagyrészt az idegsejtek betegsége, és a Parkinson-kór megállításához/javításához/gyógyításához meg kell akadályoznunk, hogy a betegség megbetegítse az idegsejteket.
A neuronokat az teszi beteggé, hogy túl sok alfa-szinuklein nevű fehérjével szennyezettek. Úgy tűnik, hogy ez a fehérje a Parkinson-kórban elsősorban a dopamin neuronokat érinti, de a betegség előrehaladtával más neuronokat is károsíthat.
A dopaminrendszer kezelése kritikus fontosságú ahhoz, hogy a Parkinson-kóros embereknek segítsünk a tüneteik kezelésében. A dopaminrendszerre vagy a Parkinson-kór egyéb motoros jellemzőire való összpontosítás azonban elvonja a figyelmet a Parkinson-kór “gyógyítására” irányuló erőfeszítésekről.
Miért?
Miközben a dopaminrendszert javítjuk, kiegészítjük vagy támasztjuk, a betegség lassan tovább terjed az agy más részeire. A testmozgás az egész agynak jót tesz, nem csak a dopamin rendszernek. Ezért több és jobb kezelésre van szükségünk, amelyek úgy működnek, mint a testmozgás, nem csak több és jobb kezelésre, amelyek úgy működnek, mint a Sinemet.
Még sok kérdésünk van Pete-hez, és hamarosan megosztjuk önökkel a válaszait.
Pete Schmidtről
Peter Schmidt, Ph.D. az East Carolina University Brody School of Medicine dékánhelyettese Greenville-ben, Észak-Karolinában, az UNC rendszer részeként. Dr. Schmidt 2009-től 2018 áprilisáig a Parkinson Alapítvány vezető alelnökeként és kutatási és klinikai vezetőjeként dolgozott, ahol a kutatási, oktatási és ismeretterjesztő kezdeményezéseket felügyelte. A Parkinson Alapítványnál töltött ideje alatt Dr. Schmidt vezette a Parkinson Outcomes Projectet, amely a kezdetektől a 10 000. bevont alanyig a Parkinson-kórral kapcsolatos eddigi legnagyobb klinikai vizsgálat, amelyet 30 akadémiai egészségügyi központban végeztek. A Parkinson Outcomes Projectet a Parkinson-kór ellátásának legjobb gyakorlatainak azonosítására tervezték, de számos más tanulmány számára is platformként szolgált.
Dr. Schmidt aktív kutató, aki a matematika és az orvostudomány metszéspontjaira specializálódott, különös tekintettel a klinikai adatok n-dimenziós terének feltérképezésére. Schmidt számos kormányzati, ipari és alapítványi kezdeményezés tanácsadója. Részt vett több országos szintű minőségi kezdeményezésben, többek között az amerikai Nemzeti Minőségügyi Fórumban és az olaszországi Fresco-hálózatban. Schmidt a közelmúltban vagy jelenleg is vállal tanácsadói feladatokat a viselhető érzékelők, a telemedicina és a távfelügyelet, valamint a klinikai vizsgálatok tervezése terén. Közreműködött az AHRQ és a Commonwealth Fund kiadványaiban, és meghívott előadója volt az NIH és különböző nemzetközi beteg- és szakmai konferenciáknak. Schmidt korábban az egészségügyi innovációra összpontosító vállalati pénzügyekben dolgozott, krónikus betegségkezelő rendszereket hozott létre, és az Oxford, a Stanford és a Yale online oktatást nyújtó közös vállalkozásának operatív igazgatójaként tevékenykedett. A Harvardon és a Cornell Egyetemen tanult, és ösztöndíjas volt a New York-i Hospital for Special Surgery-ben.