Tässä on kysymys, jota me ja yhteisömme jäsenet pohdimme joka päivä: Kun kaikki rahat menevät Parkinsonin taudin parannuskeinon löytämiseen, miksi emme ole vielä perillä? Kun siis saimme tilaisuuden istua alas Pete Schmidtin kanssa, joka on johtokuntamme jäsen, Brody School of Medicinein varadekaani ja East Carolinan yliopiston terveydenhuollon sääntelyasioista vastaava apulaisoikeuskansleri, kysyimme häneltä tämän kysymyksen:
”Jos dopamiinin korvaaminen aivoissa karbidopan/levodopan avulla auttaa vähentämään ja toisinaan jopa poistamaan Parkinsonin taudin oireet kokonaan, miksi emme ole lähempänä parannuskeinon löytämistä?”. Johtuuko Parkinsonin tauti todella dopamiinin puutteesta?”
Tässä hän sanoi:
James Parkinson kirjoitti vuonna 1817 artikkelin, jossa tauti kuvattiin ensimmäisen kerran, nimeltään An Essay on the Shaking Palsy. Tämä essee ja ymmärryksemme taudista varhaisimmista ajoista 1970-luvulle asti keskittyi Parkinsonin taudin tärkeimpiin kliinisiin oireisiin, jotka syntyvät siitä, miten tauti vaikuttaa dopamiinijärjestelmään, erityisesti dopamiinia tuottaviin neuroneihin aivojen osassa nimeltä substantia nigra, joka tarkoittaa pohjimmiltaan ”mustaa tavaraa”, joka sai nimensä niinä päivinä, jolloin anatomit vain leikkasivat ruumiita ja nimesivät sen, mitä näkivät, vähäisinä (ja usein virheellisinä) oivalluksina.
1960-luvun lopulla ja 1970-luvulla kliiniset tutkijat keksivät, että he voisivat hoitaa Parkinsonin tautia dopamiinikorvaushoidolla. Parkinsonin tauti oli siis dopamiinisairaus, ja siksi Parkinsonin taudin hoidossa voitiin keskittyä dopamiinijärjestelmään. Tarinan loppu, eikö niin?
Väärin.
Keskittyminen dopamiiniin Parkinsonin taudin hoidossa on kuin sanoisi, että ilmaston lämpeneminen on lämpötilaongelma. Ilman jäähdyttäminen ei ratkaisisi ilmastonmuutosongelmaa eikä dopamiinin korvaaminen paranna Parkinsonin tautia. Parkinsonin tauti on pitkälti neuronien sairaus, ja Parkinsonin taudin pysäyttämiseksi/korjaamiseksi/parantamiseksi meidän on estettävä tuota tautia sairastamasta neuroneja.
Neuronit sairastuvat, koska ne ovat saastuneet liikaa proteiinilla nimeltä alfa-synukleiini. Tämä proteiini näyttää vaikuttavan Parkinsonin taudissa pääasiassa dopamiinineuroneihin, mutta taudin edetessä se voi vahingoittaa myös muita neuroneja.
Dopamiinijärjestelmän hoitaminen on ratkaisevan tärkeää, jotta Parkinsonin tautia sairastavia voidaan auttaa selviytymään oireistaan. Keskittyminen dopamiinijärjestelmään tai muihin Parkinsonin taudin motorisiin piirteisiin on kuitenkin harhautusta pyrkimyksissä ”parantaa” Parkinsonin tauti.
Miksi?
Kun korjaamme, täydennämme tai pönkitämme dopamiinijärjestelmää, tauti etenee hitaasti muihin aivojen osiin. Liikunta hyödyttää koko aivoja, ei vain dopamiinijärjestelmää. Siksi tarvitsemme enemmän ja parempia hoitoja, jotka toimivat kuten liikunta, emmekä vain enemmän ja parempia hoitoja, jotka toimivat kuten Sinemet.
Meillä on paljon lisää kysymyksiä Petelle, ja jaamme hänen vastauksensa pian kanssanne.
Tietoa Pete Schmidtistä
Peter Schmidt, tohtori, toimii varadekaanina Itä-Carolinan yliopistossa Greenvillessä, Pohjois-Carolinassa sijaitsevassa, UNC:n yliopistokonserniin kuuluvan East Carolinan yliopiston lääketieteellisessä tiedekunnassa. Vuodesta 2009 huhtikuuhun 2018 tohtori Schmidt toimi Parkinson-säätiön johtavana varatoimitusjohtajana sekä tutkimus- ja kliinisen toiminnan johtajana, jossa hän valvoi tutkimus-, koulutus- ja valistusaloitteita. Parkinson-säätiössä ollessaan Schmidt johti päätoimittajana Parkinson’s Outcomes Project -hanketta, joka on kaikkien aikojen suurin Parkinsonin tautia koskeva kliininen tutkimus, joka on toteutettu 30 akateemisessa lääketieteellisessä keskuksessa, sen käynnistämisestä aina 10 000:nnen tutkimushenkilön rekrytointiin asti. Parkinson’s Outcomes Project -hanke suunniteltiin Parkinsonin taudin hoidon parhaiden käytäntöjen tunnistamiseksi, mutta se toimi alustana monille muille tutkimuksille.
Tohtori Schmidt on aktiivinen tutkija, joka on erikoistunut matematiikan ja lääketieteen risteyskohtiin ja on erityisen kiinnostunut kliinisten tietojen n-ulotteisten tilojen kartoittamisesta. Schmidt toimii neuvonantajana useissa hallituksen, teollisuuden ja säätiöiden aloitteissa. Hän on ollut mukana useissa valtakunnallisissa laatualoitteissa, kuten Yhdysvaltain kansallisessa laatufoorumissa ja italialaisessa Fresco-verkostossa. Schmidtillä on viimeaikaisia tai meneillään olevia neuvonantajatehtäviä, jotka liittyvät puettaviin antureihin, telelääketieteeseen ja etäseurantaan sekä kliinisten tutkimusten suunnitteluun. Hän on osallistunut AHRQ:n ja Commonwealth Fundin julkaisuihin ja ollut kutsuttuna puhujana NIH:n ja erilaisissa kansainvälisissä potilas- ja ammattilaiskonferensseissa. Schmidt on aiemmin työskennellyt terveydenhuollon innovaatioihin keskittyvän yritysrahoituksen parissa, luonut kroonisten sairauksien hallintajärjestelmiä ja toiminut Oxfordin, Stanfordin ja Yalen verkko-opetusta tarjoavan yhteisyrityksen toimitusjohtajana. Hän opiskeli Harvardissa ja Cornellissa ja oli stipendiaatti New Yorkin Hospital for Special Surgery -sairaalassa.