Perché non siamo più vicini a trovare una cura per il Parkinson?

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Medico 17 dicembre 2019

Ecco una domanda che noi e quelli della nostra comunità consideriamo ogni giorno: Con tutti i soldi che stanno andando verso la ricerca di una cura per il Parkinson, perché non ci siamo ancora arrivati? Così, quando abbiamo avuto la possibilità di sederci con Pete Schmidt, un membro del nostro consiglio di amministrazione e il vice preside della Brody School of Medicine e vice cancelliere associato per gli affari normativi dell’assistenza sanitaria presso l’East Carolina University, gli abbiamo posto questa domanda:

“Se la sostituzione della dopamina nel cervello tramite Carbidopa/Levodopa aiuta a ridurre e talvolta ad eliminare completamente i sintomi del Parkinson, perché non siamo ancora vicini a trovare una cura? Il Parkinson è veramente causato da una mancanza di dopamina?”

Ecco cosa ha detto:

Nel 1817, James Parkinson scrisse l’articolo che per primo descrisse la malattia, chiamato An Essay on the Shaking Palsy. Questo saggio, e la nostra comprensione della malattia dai primi giorni fino agli anni ’70, si è concentrata sui principali sintomi clinici del Parkinson che emergono da come la malattia colpisce il sistema della dopamina, in particolare i neuroni che producono dopamina nella parte del cervello chiamata substantia nigra, che significa fondamentalmente “roba nera”, chiamata così nei giorni in cui gli anatomisti tagliavano i cadaveri e nominavano ciò che vedevano con poca (e spesso errata) intuizione.

Tra la fine degli anni ’60 e gli anni ’70, i ricercatori clinici capirono che potevano trattare il Parkinson con una terapia sostitutiva della dopamina. Il Parkinson era quindi una malattia della dopamina e quindi ci si poteva concentrare sul sistema della dopamina nei trattamenti del Parkinson. Fine della storia, giusto?

Sbagliato.

Focalizzarsi sulla dopamina per il Parkinson è come dire che il riscaldamento globale è un problema di temperatura. Raffreddare l’aria non risolverebbe il problema del cambiamento climatico e sostituire la dopamina non cura il Parkinson. Il Parkinson è in gran parte una malattia dei neuroni, e per fermare/fissare/curare il Parkinson, dobbiamo impedire che la malattia faccia ammalare i neuroni.

I neuroni si ammalano perché sono inquinati da troppa proteina chiamata alfa-sinucleina. Questa proteina sembra colpire principalmente i neuroni della dopamina nel Parkinson, ma con l’avanzare della malattia, può danneggiare anche altri neuroni.

Trattare il sistema della dopamina è fondamentale per aiutare le persone con Parkinson ad affrontare i loro sintomi. Tuttavia, concentrarsi sul sistema della dopamina o su altre caratteristiche motorie del Parkinson è una distrazione dagli sforzi per “curare” il Parkinson.

Perché?

Quando ripariamo, integriamo o sosteniamo il sistema della dopamina, la malattia continua lentamente a progredire in altre parti del cervello. L’esercizio fisico giova a tutto il cervello, non solo al sistema della dopamina. Pertanto, abbiamo bisogno di più e migliori trattamenti che funzionino come l’esercizio fisico, non solo di più e migliori trattamenti che funzionino come Sinemet.

Abbiamo molte altre domande per Pete, e condivideremo presto le sue risposte con voi.

Informazioni su Pete Schmidt

Peter Schmidt, Ph.D. è il vice preside della Brody School of Medicine della East Carolina University di Greenville, North Carolina, una parte del sistema UNC. Dal 2009 ad aprile 2018, il Dr. Schmidt è stato vicepresidente senior e responsabile della ricerca e della clinica presso la Parkinson’s Foundation, dove ha supervisionato le iniziative di ricerca, istruzione e divulgazione. Durante il suo mandato alla Parkinson’s Foundation, il Dr. Schmidt ha guidato come PI il Parkinson’s Outcomes Project dal lancio fino al 10.000° soggetto reclutato, il più grande studio clinico mai condotto sulla malattia di Parkinson in 30 centri medici accademici. Il Parkinson’s Outcomes Project è stato progettato per identificare le migliori pratiche nella cura del Parkinson, ma è servito come piattaforma per molti altri studi.

Il dott. Schmidt è attivo nella ricerca, specializzato nell’intersezione tra matematica e medicina, con un interesse speciale nella mappatura degli spazi n-dimensionali dei dati clinici. Schmidt funge da consulente per diverse iniziative del governo, dell’industria e delle fondazioni. È stato coinvolto in diverse iniziative di qualità su scala nazionale, tra cui il National Quality Forum degli Stati Uniti e il Fresco Network in Italia. Schmidt ha impegni recenti o in corso di consulenza in sensori indossabili, telemedicina e monitoraggio remoto e progettazione di studi clinici. Ha contribuito alle pubblicazioni dell’AHRQ e del Commonwealth Fund ed è stato invitato come relatore al NIH e a diverse conferenze internazionali per pazienti e professionisti. Schmidt ha lavorato in precedenza nella finanza aziendale focalizzata sull’innovazione sanitaria, ha creato sistemi di gestione delle malattie croniche ed è stato Chief Operating Officer di una joint venture di Oxford, Stanford e Yale che offriva istruzione online. Ha studiato ad Harvard e Cornell, ha avuto una borsa di studio all’Hospital for Special Surgery di New York.

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