„Ați fi dispuși să săriți din acest avion fără parașută?”
În ultimul an am adresat această întrebare, în mijlocul zborului, la zeci de călători neștiutori, așezați în avioane comerciale.
De ce ne-am propus să punem o întrebare atât de ridicolă? S-ar putea să fie necesare câteva informații de fond. În 2003, Smith și Pell au publicat o analiză sistematică ironică care a concluzionat că nu există studii clinice randomizate (RCT) care să evalueze eficacitatea parașutelor în prevenirea traumelor majore legate de „provocarea gravitațională”. Aceștia au susținut că „cei mai radicali protagoniști ai medicinei bazate pe dovezi” ar trebui să se ofere voluntari pentru a participa la un studiu randomizat, dublu orb al parașutei. În cele două decenii care au trecut de la apariția acestei lucrări fundamentale în numărul de Crăciun din The BMJ, parașuta a fost paranghelia plauzibilității biologice. Salvatorul anecdotei. Arhimandritul medicinei bazate pe dovezi. Nu trece o săptămână fără ca un coleg care tremură din cap să ne reamintească faptul că parașuta nu a fost testată în cadrul unui RCT.
Procesul PARACHUTE este încercarea noastră satirică de a aduce parașuta, precum și atotputernicul RCT, înapoi pe pământ.
Că nimeni nu ar sări vreodată dintr-un avion fără parașută a fost adesea folosit pentru a argumenta că randomizarea oamenilor fie la o intervenție medicală care ar putea salva vieți, fie la un martor, ar fi nepotrivită, și că eficacitatea unei astfel de intervenții ar trebui să fie discernută doar prin judecata clinică. Noi nu suntem de acord, în cea mai mare parte. Credem că randomizarea este esențială pentru evaluarea beneficiilor și daunelor marii majorități a terapiilor moderne, dintre care este puțin probabil ca cele mai multe să fie aproape la fel de eficiente în atingerea scopului lor final precum sunt parașutele în prevenirea rănilor în rândul persoanelor care sar din avioane.
Cu toate acestea, RCT-urile sunt vulnerabile la convingerile preexistente cu privire la standardul de îngrijire, indiferent dacă aceste convingeri sunt sau nu justificate. Încercările noastre de a recruta pasageri în zbor pentru studiul nostru ambițios au fost întâmpinate mai întâi cu priviri întrebătoare și incredulitate, urmate în mod previzibil de un ferm: „Nu, nu aș sări fără parașută”. Pentru majoritatea populației examinate în cadrul studiului PARACHUTE, nu a existat niciun echipament – parașutele sunt standardul predominant de îngrijire. Și suntem de acord.
Dar ce s-ar întâmpla dacă am oferi asigurări că avioanele sunt staționare și la sol și că saltul va fi de doar câțiva metri? În acest moment, studiul nostru a luat avânt. Am pornit la drum în două grupuri, unul la Katama Airfield din Martha’s Vineyard și celălalt la Yankee Air Museum din Ann Arbor. Unul câte unul, subiecții studiului nostru au sărit fie dintr-un biplan mic, fie dintr-un elicopter, repartizați aleatoriu fie pe un rucsac echipat cu o parașută, fie pe un control asemănător. Așa cum am promis, ambele aeronave au fost parcate în siguranță pe pământ. Confruntarea a fost, fără surpriză, o remiză, fără răniți în niciunul dintre grupuri. În primul RCT din istorie al parașutelor, concluzia principală a fost clară: parașutele nu au redus numărul deceselor sau al leziunilor traumatice majore în rândul persoanelor care sar din avioane.
Dar rezultatele principale ale RCT-urilor adesea nu reușesc să dezvăluie întreaga poveste. Am realizat studiul PARACHUTE pentru a ilustra pericolele interpretării studiilor în afara contextului. Atunci când în comunitate există convingeri puternice cu privire la standardul de îngrijire, adesea doar pacienții cu risc scăzut sunt înrolați într-un studiu, ceea ce poate distorsiona nesperat de mult rezultatele, asemănător cu saltul dintr-un avion fără parașută. Presupunerea că rezultatele unui astfel de studiu sunt generalizabile la o populație mai largă poate avea consecințe dezastruoase.
Înainte de a ajunge la concluzia că sugerăm să aruncăm la gunoi RCT-urile din cercetarea clinică, permiteți-ne să clarificăm că nu aceasta este intenția noastră. Într-o lume ideală, noile intervenții ar fi întotdeauna evaluate cu atenție prin intermediul unor RCT-uri riguroase înainte de a fi adoptate pe scară largă. Dar atunci când convingerile preexistente cu privire la o intervenție netestată afectează populația înrolată, chiar și un RCT bine realizat poate oferi rezultate înșelătoare. Fără o atenție atentă la context, extrapolarea constatărilor dintr-un astfel de RCT la pacientul din fața noastră poate fi, ei bine, un salt prea departe.
Robert W. Yeh este profesor asociat de medicină la Harvard Medical School.
Dhruv Kazi este director asociat al Richard A. and Susan F. Smith Center for Outcomes Research in Cardiology la Beth Israel Deaconess Medical Center.