„Czy byłbyś skłonny wyskoczyć z tego samolotu bez spadochronu?”
Przez ostatni rok stawialiśmy to pytanie, w połowie lotu, dziesiątkom niczego niepodejrzewających podróżnych siedzących na komercyjnych samolotach.
Dlaczego zdecydowaliśmy się zadać tak niedorzeczne pytanie? Trochę tła może być w porządku. W 2003 roku Smith i Pell opublikowali z przymrużeniem oka przegląd systematyczny, w którym stwierdzili, że nie było żadnych randomizowanych badań klinicznych (RCTs) oceniających skuteczność spadochronów w zapobieganiu poważnym urazom związanym z „wyzwaniem grawitacyjnym”. Twierdzili, że „najbardziej radykalni protagoniści medycyny opartej na dowodach” powinni zgłosić się na ochotnika do udziału w randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu spadochronu. W ciągu dwóch dekad od pojawienia się tej przełomowej pracy w świątecznym wydaniu The BMJ, spadochron był wzorem biologicznej wiarygodności. Zbawcą anegdoty. Arcynemezis medycyny opartej na dowodach. Nie ma tygodnia, który mija bez potrząsającego głową kolegi przypominającego nam, że spadochron nie został przetestowany w RCT.
Próba PARACHUTE jest naszą satyryczną próbą sprowadzenia spadochronu, jak również wszechmocnego RCT, z powrotem na ziemię.
To, że nikt nigdy nie wyskoczyłby z samolotu bez spadochronu, często było używane do argumentowania, że randomizowanie ludzi do potencjalnie ratującej życie interwencji medycznej lub kontroli byłoby niewłaściwe, i że skuteczność takiej interwencji powinna być określona na podstawie samego osądu klinicznego. W większości przypadków nie zgadzamy się z tym stwierdzeniem. Wierzymy, że randomizacja jest krytyczna dla oceny korzyści i szkód ogromnej większości nowoczesnych terapii, z których większość jest mało prawdopodobna, aby być prawie tak skuteczna w osiąganiu ich celu końcowego, jak spadochrony są w zapobieganiu urazom wśród ludzi skaczących z samolotu.
Jednakże RCTs są podatne na wcześniej istniejące przekonania o standardzie opieki, czy te przekonania są uzasadnione, czy nie. Nasze próby zwerbowania pasażerów lotu do naszej ambitnej próby spotkały się najpierw z pytającymi spojrzeniami i niedowierzaniem, po których przewidywalnie nastąpiła stanowcza odpowiedź: „Nie, nie skoczyłbym bez spadochronu”. Dla większości populacji objętej badaniem PARACHUTE, nie było żadnego ekwipunku – spadochrony są dominującym standardem opieki. I my się z tym zgadzamy.
Ale co by było, gdybyśmy zapewnili, że samoloty były nieruchome i na ziemi, i że skok byłby tylko o kilka stóp? Właśnie w tym momencie nasze badania nabrały tempa. Wyruszyliśmy w dwóch grupach, jedna na Katama Airfield na Martha’s Vineyard, a druga w Yankee Air Museum w Ann Arbor. Jeden po drugim, nasi badani skakali z małego dwupłatowca lub helikoptera, przydzieleni losowo do plecaka wyposażonego w spadochron lub do podobnego do niego kontrolera. Zgodnie z obietnicą, oba samoloty zostały bezpiecznie zaparkowane na ziemi. Mecz zakończył się, co nie jest zaskoczeniem, remisem, bez żadnych obrażeń w żadnej z grup. W pierwszym w historii RCT spadochronów, główny wniosek był jasny: spadochrony nie zmniejszyły śmierci lub poważnych urazów wśród ludzi skaczących z samolotów.
Ale główne wyniki RCT często nie ujawniają pełnej historii. Przeprowadziliśmy badanie PARACHUTE, aby zilustrować niebezpieczeństwa związane z interpretacją badań bez kontekstu. Gdy w danej społeczności panuje silne przekonanie o standardzie opieki, często do badania włączani są tylko pacjenci o niskim ryzyku, co może prowadzić do nieszkodliwego zniekształcenia wyników, przypominającego skok z samolotu bez spadochronu. Zakładanie, że wyniki takiej próby można uogólnić na szerszą populację, może przynieść katastrofalne skutki.
Zanim wyskoczysz do wniosku, że sugerujemy wyrzucenie RCT z badań klinicznych, wyjaśnijmy, że nie jest to naszą intencją. W idealnym świecie, nowe interwencje byłyby zawsze starannie oceniane przez rygorystyczne RCTs przed powszechnym przyjęciem. Ale kiedy istniejące wcześniej przekonania na temat niesprawdzonej interwencji wpływają na badaną populację, nawet dobrze przeprowadzone RCT może dostarczyć mylących wyników. Bez starannego zwrócenia uwagi na kontekst, ekstrapolowanie wyników z takiego RCT na pacjenta przed nami może być, cóż, zbyt daleko posuniętym skokiem.
Robert W. Yeh jest profesorem nadzwyczajnym medycyny w Harvard Medical School.
Dhruv Kazi jest dyrektorem Richard A. and Susan F. Smith Center for Outcomes Research in Cardiology w Beth Israel Deaconess Medical Center.