« Seriez-vous prêt à sauter de cet avion sans parachute ? ».
Depuis un an, nous posons cette question, en plein vol, à des dizaines de voyageurs peu méfiants assis dans des avions commerciaux.
Pourquoi avons-nous entrepris de poser une question aussi ridicule ? Un peu de contexte s’impose. En 2003, Smith et Pell ont publié une revue systématique pince-sans-rire qui concluait qu’il n’existait pas d’essais cliniques randomisés (ECR) évaluant l’efficacité des parachutes dans la prévention des traumatismes majeurs liés au » défi gravitationnel « . Ils ont fait valoir que les « protagonistes les plus radicaux de la médecine fondée sur les preuves » devraient se porter volontaires pour participer à un essai randomisé en double aveugle du parachute. Au cours des deux décennies qui ont suivi la parution de ce travail fondateur dans le numéro de Noël du BMJ, le parachute a été le parangon de la plausibilité biologique. Le sauveur de l’anecdote. L’ennemi juré de la médecine fondée sur les preuves. Il ne se passe pas une semaine sans qu’un collègue secouant la tête nous rappelle que le parachute n’a pas été testé dans un ECR.
L’essai PARACHUTE est notre tentative satirique de ramener le parachute, ainsi que le tout-puissant ECR, sur terre.
Le fait que personne ne sauterait jamais d’un avion sans parachute a souvent été utilisé pour argumenter que la randomisation des personnes soit à une intervention médicale potentiellement salvatrice, soit à un contrôle, serait inappropriée, et que l’efficacité d’une telle intervention devrait être discernée à partir du seul jugement clinique. Nous ne sommes pas d’accord, pour l’essentiel. Nous pensons que la randomisation est essentielle pour évaluer les avantages et les inconvénients de la grande majorité des thérapies modernes, dont la plupart sont peu susceptibles d’être aussi efficaces pour atteindre leur objectif final que les parachutes pour prévenir les blessures chez les personnes qui sautent d’un avion.
Cependant, les ECR sont vulnérables aux croyances préexistantes sur la norme de soins, que ces croyances soient justifiées ou non. Nos tentatives de recrutement de passagers d’avion pour notre ambitieux essai ont d’abord été accueillies par des regards interrogateurs et de l’incrédulité, suivis de façon prévisible par un ferme « Non, je ne sauterais pas sans parachute ». Pour la majorité de la population dépistée dans le cadre de l’essai PARACHUTE, il n’y avait pas d’équivoque – les parachutes sont la norme de soins qui prévaut. Et nous sommes d’accord.
Mais si nous donnions l’assurance que les avions étaient stationnaires et au sol, et que le saut ne serait que de quelques pieds ? C’est à ce moment-là que notre étude a pris son envol. Nous sommes partis en deux groupes, l’un à l’aérodrome de Katama sur Martha’s Vineyard et l’autre au Yankee Air Museum à Ann Arbor. Un par un, nos sujets d’étude ont sauté d’un petit biplan ou d’un hélicoptère, répartis au hasard entre un sac à dos équipé d’un parachute et un contrôle similaire. Comme promis, les deux appareils étaient garés en toute sécurité sur la terre ferme. La rencontre s’est soldée, sans surprise, par un match nul, sans aucun blessé dans les deux groupes. Dans le tout premier ECR sur les parachutes, la conclusion de base était claire : les parachutes n’ont pas réduit le nombre de décès ou de blessures traumatiques majeures chez les personnes sautant d’un avion.
Mais les résultats de base des ECR ne révèlent souvent pas toute l’histoire. Nous avons mené l’essai PARACHUTE pour illustrer les dangers d’une interprétation des essais hors contexte. Lorsque de fortes croyances sur la norme de soins existent dans la communauté, il arrive souvent que seuls les patients à faible risque soient recrutés dans un essai, ce qui peut fausser irrémédiablement les résultats, un peu comme sauter d’un avion sans parachute. Supposer que les résultats d’un tel essai sont généralisables à une population plus large peut produire des conséquences désastreuses.
Avant que vous ne sautiez sur la conclusion que nous suggérons de jeter les ECR de la recherche clinique, précisons que ce n’est pas notre intention. Dans un monde idéal, les nouvelles interventions seraient toujours soigneusement évaluées par des ECR rigoureux avant d’être adoptées à grande échelle. Mais lorsque des convictions préexistantes sur une intervention non testée affectent la population recrutée, même un ECR bien mené peut fournir des résultats trompeurs. Sans une attention particulière au contexte, l’extrapolation des conclusions d’un tel ECR au patient que nous avons en face de nous peut être, eh bien, un saut trop loin.
Robert W. Yeh est professeur associé de médecine à la Harvard Medical School.
Dhruv Kazi est directeur associé du Richard A. and Susan F. Smith Center for Outcomes Research in Cardiology au Beth Israel Deaconess Medical Center.