Här är en fråga som vi och de i vårt samhälle funderar på varje dag: Med alla pengar som går till att hitta ett botemedel mot Parkinsons sjukdom, varför är vi inte där ännu? Så när vi fick chansen att sitta ner med Pete Schmidt, en medlem av vår styrelse och vice dekanus vid Brody School of Medicine och biträdande vicekansler för hälso- och sjukvårdsreglering vid East Carolina University, ställde vi den här frågan till honom:
”Om ersättandet av dopamin i hjärnan med hjälp av karbidopa/levodopa bidrar till att minska och ibland helt eliminera symptomen på Parkinsons sjukdom, varför har vi då inte kommit närmare ett botemedel? Orsakas Parkinsons sjukdom verkligen av en brist på dopamin?”
Här är vad han sa:
År 1817 skrev James Parkinson den artikel som först beskrev sjukdomen, kallad An Essay on the Shaking Palsy. Denna uppsats, och vår förståelse av sjukdomen från de tidigaste dagarna fram till 1970-talet, fokuserade på de viktigaste kliniska symptomen på Parkinsons sjukdom som uppstår på grund av hur sjukdomen påverkar dopaminsystemet, särskilt de dopaminproducerande neuronerna i den del av hjärnan som kallas substantia nigra, vilket i grund och botten betyder ”svarta grejer”, som det hette på den tid då anatomerna bara skar upp lik och namngav det de såg med liten (och ofta felaktig) insikt.
I slutet av 1960- och 1970-talet kom kliniska forskare på att de kunde behandla Parkinsons sjukdom med dopaminersättningsterapi. Parkinson var alltså en dopaminsjukdom och därför kunde vi fokusera på dopaminsystemet i behandlingar av Parkinson. Slut på historien, eller hur?
Fel.
Fokusera på dopamin för Parkinsons sjukdom är som att säga att den globala uppvärmningen är ett temperaturproblem. Att kyla ner luften skulle inte lösa problemet med klimatförändringarna och att ersätta dopamin botar inte Parkinson. Parkinson är till stor del en sjukdom som drabbar neuronerna, och för att stoppa/läka/kurera Parkinson måste vi förhindra att sjukdomen gör neuronerna sjuka.
Neuronerna blir sjuka genom att de förorenas med för mycket av ett protein som kallas alfa-synuklein. Detta protein verkar främst påverka dopaminneuronerna i Parkinsons, men i takt med att sjukdomen fortskrider kan det skada även andra neuroner.
Behandling av dopaminsystemet är avgörande för att hjälpa människor med Parkinsons att hantera sina symtom. Att fokusera på dopaminsystemet eller andra motoriska egenskaper hos Parkinsons är dock en distraktion från ansträngningarna att ”bota” Parkinsons.
Varför?
När vi reparerar, kompletterar eller stöttar dopaminsystemet fortsätter sjukdomen att långsamt fortskrida till andra delar av hjärnan. Motion gynnar hela hjärnan, inte bara dopaminsystemet. Därför behöver vi fler och bättre behandlingar som fungerar som motion gör, inte bara fler och bättre behandlingar som fungerar som Sinemet gör.
Vi har många fler frågor till Pete, och vi kommer att dela hans svar med dig snart.
Om Pete Schmidt
Peter Schmidt, Ph.D., är vice dekanus vid Brody School of Medicine vid East Carolina University i Greenville, North Carolina, en del av UNC-systemet. Från 2009 till april 2018 var Schmidt Senior Vice President och Chief Research and Clinical Officer vid Parkinson’s Foundation där han övervakade forskning, utbildning och uppsökande initiativ. Under sin tid vid Parkinson’s Foundation ledde Dr Schmidt som PI Parkinson’s Outcomes Project från starten till den 10 000:e rekryterade försökspersonen, den största kliniska studien någonsin inom Parkinsons sjukdom som genomfördes vid 30 akademiska medicinska centra. Parkinson’s Outcomes Project utformades för att identifiera bästa praxis inom Parkinsonvården men fungerade som en plattform för många andra studier.
Dr Schmidt är aktiv inom forskningen och specialiserar sig på skärningspunkten mellan matematik och medicin, med ett särskilt intresse för att kartlägga n-dimensionella utrymmen av kliniska data. Schmidt fungerar som rådgivare för flera initiativ från regeringen, industrin och stiftelser. Han har deltagit i flera kvalitetsinitiativ på nationell nivå, bland annat det amerikanska nationella kvalitetsforumet och Fresco-nätverket i Italien. Schmidt har nyligen eller är för närvarande verksam som rådgivare inom bärbara sensorer, telemedicin och fjärrövervakning samt utformning av kliniska prövningar. Han har bidragit till publikationer från AHRQ och Commonwealth Fund och har varit inbjuden talare till NIH och olika internationella patient- och yrkeskonferenser. Schmidt har tidigare arbetat med företagsfinansiering med inriktning på innovation inom hälso- och sjukvården, skapat system för hantering av kroniska sjukdomar och fungerat som operativ chef för ett samriskföretag med Oxford, Stanford och Yale som tillhandahöll onlineutbildning. Han är utbildad vid Harvard och Cornell och hade ett stipendium vid New York’s Hospital for Special Surgery.