„Byli byste ochotni vyskočit z tohoto letadla bez padáku?“
Tuto otázku jsme za poslední rok položili uprostřed letu desítkám nic netušících cestujících sedících v dopravních letadlech.
Proč jsme se rozhodli položit tak směšnou otázku? Možná by bylo vhodné uvést několik souvislostí. V roce 2003 Smith a Pell publikovali jazykovědný systematický přehled, který dospěl k závěru, že neexistují žádné randomizované klinické studie (RCT) hodnotící účinnost padáků při prevenci závažných úrazů souvisejících s „gravitační výzvou“. Tvrdili, že „nejradikálnější protagonisté medicíny založené na důkazech“ by se měli dobrovolně zúčastnit randomizované, dvojitě zaslepené studie padáku. Během dvou desetiletí od vydání této zásadní práce ve vánočním čísle časopisu The BMJ byl padák vzorem biologické věrohodnosti. Zachránce anekdot. Úhlavní nepřítel medicíny založené na důkazech. Neuplyne týden, aby nám kolega kroutící hlavou nepřipomněl, že padák nebyl testován v RCT.
Studie PARACHUTE je naším satirickým pokusem vrátit padák, stejně jako všemocnou RCT, zpět na zem.
To, že by nikdo nikdy nevyskočil z letadla bez padáku, se často používá jako argument, že randomizace lidí buď k potenciálně život zachraňujícímu lékařskému zákroku, nebo ke kontrolní skupině by byla nevhodná a že účinnost takového zákroku by měla být rozpoznána pouze na základě klinického posouzení. S tím většinou nesouhlasíme. Jsme přesvědčeni, že randomizace je rozhodující pro hodnocení přínosů a škod převážné většiny moderních léčebných postupů, z nichž většina pravděpodobně nebude při dosahování svého konečného cíle zdaleka tak účinná jako padáky při prevenci zranění u lidí skákajících z letadla.
RTC jsou však zranitelné vůči již existujícím přesvědčením o standardech péče, ať už jsou tato přesvědčení oprávněná, nebo ne. Naše pokusy o nábor cestujících za letu do naší ambiciózní studie se nejprve setkaly s tázavými pohledy a nedůvěrou, po nichž předvídatelně následovalo rozhodné „Ne, bez padáku bych neskákal“. Pro většinu prověřované populace studie PARACHUTE neexistovalo žádné vybavení – padáky jsou převažujícím standardem péče. A my s tím souhlasíme.
Ale co když jsme poskytli ujištění, že letadla stojí na místě a na zemi a že seskok bude jen pár metrů? Právě v tomto bodě se naše studie rozjela. Vyrazili jsme ve dvou skupinách, jedna na letiště Katama na Martha’s Vineyard a druhá do Yankee Air Museum v Ann Arbor. Naši účastníci studie skákali jeden po druhém z malého dvouplošníku nebo vrtulníku, přičemž jim byl náhodně přidělen buď batoh vybavený padákem, nebo vzhledově podobná kontrola. Jak bylo slíbeno, obě letadla byla bezpečně zaparkována na pevnině. Zápas dopadl nepřekvapivě nerozhodně, přičemž ani v jedné skupině nedošlo k žádnému zranění. Vůbec první RCT týkající se padáků přinesla jasný závěr: padáky nesnížily počet úmrtí ani závažných traumatických zranění u lidí skákajících z letadel.
Hlavní výsledky RCT však často neodhalí celý příběh. Provedli jsme studii PARACHUTE, abychom ilustrovali nebezpečí interpretace studií mimo kontext. Pokud ve společnosti panuje silné přesvědčení o standardu péče, jsou do studie často zařazováni pouze pacienti s nízkým rizikem, což může výsledky nemastně neslaně zkreslit, podobně jako skok z letadla bez padáku. Předpoklad, že výsledky takové studie lze zobecnit na širší populaci, může mít katastrofální důsledky.
Než dojdete k závěru, že navrhujeme vyřadit RCT z klinického výzkumu, dovolte nám objasnit, že to není naším záměrem. V ideálním světě by se nové intervence před jejich širokým zavedením vždy pečlivě hodnotily prostřednictvím přísných RCT. Pokud však již existující přesvědčení o netestované intervenci ovlivňuje populaci zařazenou do výzkumu, může i dobře provedená RCT poskytnout zavádějící výsledky. Bez pečlivé pozornosti ke kontextu může být extrapolace závěrů z takové RCT na pacienta, kterého máme před sebou, příliš velkým skokem.
Robert W. Yeh je docentem medicíny na Harvard Medical School.
Dhruv Kazi je zástupcem ředitele Centra Richarda A. a Susan F. Smithových pro výzkum výsledků v kardiologii v Beth Israel Deaconess Medical Center.