Nové kategorie vznikajících biologických léčiv a pokroky v buněčných a genových terapiích vedou k evolučním změnám v odvětví smluvních výzkumných organizací (CRO), protože tyto společnosti přizpůsobují své organizace tak, aby poskytovaly služby, které jsou dnes potřebné.
Rychlý růst a zavádění technologií, jako jsou CRISPR, CAR T buňky, bispecifické látky a další, významně ovlivňují prostředí biotechnologického a farmaceutického vývoje léčiv. Aby udržely krok a poskytly potřebnou podporu, CRO investují do nejmodernějších vědeckých poznatků a rozšiřují nabídku svých služeb, které jim tuto oblast usnadňují. GEN nedávno hovořil se čtyřmi předními CRO na trhu, aby získal jejich názory na současný stav odvětví a na to, co přinese budoucnost.
„Stále častěji jsme žádáni, abychom navrhovali strategie vývoje inovativních produktů, které často předbíhají regulační pokyny. Dříve to byly biotechnologické společnosti, které tyto produkty běžně vyvíjely, ale nyní roste počet velkých farmaceutických firem, které žádají o poradenství a podporu, protože získávají nebo vyvíjejí tyto nejmodernější technologie,“ uvádí Pete Gaskin, PhD, senior director of scientific advisory services, Charles River Laboratories.
„Roste počet malých virtuálních biotechnologických společností, které stále častěji zadávají práci dříve a integračním způsobem. Máme více než 5000 klientů, z nichž mnohé jsou malé virtuální společnosti. Pokračujeme v přizpůsobování naší organizační struktury, abychom zajistili splnění jejich potřeb. V této oblasti vidíme rostoucí množství zákazníků, kteří chtějí využívat jediný zdroj pro objevování a hodnocení bezpečnosti.“
- Podle Gaskina je společnost Charles River stále více vnímána jako partner nejen na technické úrovni, ale také v oblasti strategické vědecké podpory. Částečně je to způsobeno malými virtuálními společnostmi, které nemají vlastní odborné znalosti, a nyní částečně i velkými farmaceutickými společnostmi, které potřebují větší podporu pro inovativní produkty.
- Měnící se prostředí
- Zjednodušení procesu
- Pacienti na prvním místě
- Ukazatele vztahů
Podle Gaskina je společnost Charles River stále více vnímána jako partner nejen na technické úrovni, ale také v oblasti strategické vědecké podpory. Částečně je to způsobeno malými virtuálními společnostmi, které nemají vlastní odborné znalosti, a nyní částečně i velkými farmaceutickými společnostmi, které potřebují větší podporu pro inovativní produkty.
Měnící se prostředí
„Ve srovnání se situací před pěti lety jsme svědky toho, že se malé biotechnologické společnosti stávají důležitými přispěvateli globálního ekosystému biomedicínských inovací a výzkumných& a vývojových potrubí. Příliv finančních prostředků pro tyto společnosti stále více formuje schopnosti a budování kapacit CRO ve výzkumných, předklinických a klinických fázích,“ říká Edward Hu, spoluvýkonný ředitel společnosti WuXi AppTec.
WuXi AppTec také zaznamenala vzestup biotechnologických společností zaměřených na buněčné a genové terapie, stejně jako na další nové modality mimo tradiční oblast „pravidla pěti“ chemie, například rozkládání proteinů, oligonukleotidy a peptidy. Rychlý rozvoj základní a klinické vědy v oblasti buněčných a genových terapií vytvořil silný základ, který mohou biotechnologické společnosti využít.
„Kromě toho v zemích s rozvíjejícími se trhy začínají biofarmaceutické a biotechnologické společnosti přispívat k celosvětovému výzkumu a vývoji v hlavních oblastech onemocnění, a to jak prostřednictvím interního výzkumu a vývoje, tak prostřednictvím partnerství v rámci licencí a mimo ně,“ pokračuje Hu. „Rostoucí životní úroveň spolu s neuspokojenými lékařskými potřebami v těchto zemích stimuluje růst regionálního biofarmaceutického a biotechnologického průmyslu.“
Zjednodušení procesu
Parexel Biotech také zaznamenal přechod v přípravě od velkých farmaceutických organizací, které dříve dominovaly biotechnologickému vývoji, k malým a středně velkým společnostem.
„Společnost musí mít silnou strategii vývoje, aby mohla dodržet časový plán klinického vývoje; optimalizovat hodnotu produktu a pipeline; a orientovat se v konkurenčním, regulačním a úhradovém prostředí,“ říká James Anthony, senior viceprezident, globální ředitel společnosti Parexel Biotech. „Stále více se také využívají prvky, jako jsou syntetická kontrolní ramena, online nábor, eConsent, dodávky léků přímo pacientům, aplikace pro pacienty a video dávkování. Zlepšení procesu pro pacienty nám jako odvětví pomůže zefektivnit a překonat problémy, které brání dřívějšímu uvedení nových terapií na trh.“
Namísto sběru dat od pacientů rekrutovaných do studie, kteří byli zařazeni do kontrolního ramene nebo ramene standardní péče, syntetická kontrolní ramena modelují tyto komparátory pomocí reálných dat, která již byla shromážděna během běžné péče. Zdroje zahrnují elektronické zdravotní záznamy, administrativní údaje o nárocích, údaje generované pacientem vybrané z fitness trackerů nebo registrů nemocí svazu domácích lékařských přístrojů a historické údaje z klinických studií.
„Vidím, že role CRO roste, protože přebírají ještě větší roli při urychlování, řízení a zjednodušování vývoje léků,“ dodává Anthony. „Zejména v biotechnologiích, kde jsou očekávání vysoká, zdroje krátké a časové plány agresivní.“
Pacienti na prvním místě
Nové terapie přinášejí změnu v přístupu ke klinickému výzkumu a zkouškám. „Zvýšený důraz na zaměření na pacienta byl přijat vládními agenturami, skupinami na obranu pacientů a průmyslem. Je to důležité nejen z etického hlediska, ale také z pragmatického. Orientace na pacienta zajišťuje, že navrhneme správné studie a zapojíme pacienty včas, takže je pravděpodobnější, že se budou chtít účastnit procesu klinického hodnocení jako partneři,“ vysvětluje Monica Shah, MD, FACC, viceprezidentka a vedoucí Centra excelence pro buněčnou a genovou terapii společnosti IQVIA.
„Klíčovým trendem v klinickém výzkumu bude zvažování dlouhodobých následných přístupů s využitím inovativních strategií, jako jsou decentralizované virtuální studie, jejichž součástí je partnerství s poskytovateli primární zdravotní péče vybranými za účelem snížení zátěže pacientů a zvýšení efektivity, udržení pacientů a dostupnosti unie digitálních technologií a platforem, služeb přímo pro pacienty a elektronických zdravotních záznamů.“ Klinický výzkum buněčné a genové terapie je složitý. Jsou zapotřebí vysoce kvalifikovaná zařízení a nástroje, stejně jako školení a podpůrné zdroje, zejména proto, že mnoho studií zahrnuje specializovanou populaci pacientů, pacienty v konečném stadiu onemocnění nebo pacienty se vzácnými onemocněními.
Studie vyžadují specifické lékařské znalosti, institucionální infrastrukturu, sofistikované zdroje řízení pro zvládání možných nežádoucích účinků a zdroje pro získávání a skladování buněk pro správu zkoumaných produktů. Vzhledem k současnému stavu technologie má všechny tyto možnosti pouze omezený počet pracovišť.
Pro buněčné a genové terapie vidí Shah potřebu většího školení, zvyšování kvalifikace a certifikace širší skupiny zkoušejících a pracovišť. Častěji se budou využívat kreativní přístupy k řízení potřebného dlouhodobého sledování, včetně decentralizovaných studií. „V neposlední řadě vidím trend směrem k větším velikostem vzorků, komplexnějším studiím fáze II a fáze III a většímu posunu k použití těchto terapií v mnoha různých terapeutických oblastech a u dědičných i získaných onemocnění, jako jsou různé typy solidních nádorů, Alzheimerova choroba, diabetes a kardiovaskulární onemocnění.“ Shah uzavírá: „Zásadní význam budou mít strategie pro zlepšení náboru a udržení pacientů a podpora pracovišť.“
Ukazatele vztahů
Chcete-li maximalizovat výsledky interakce s CRO, odborníci se shodují, že rozhodující je skutečné partnerství. „Buďte vůči CRO otevření a upřímní,“ radí Gaskin. „Nemůžeme navrhnout nejlepší strategii, pokud skutečně nerozumíme produktům a dosavadní práci a odůvodnění, obchodnímu přístupu a úrovni přijatelného rizika.“
„Pokud společnost vyvíjí pokročilé terapeutické produkty, spolupracujte s CRO, která má s danou molekulou nebo léčebnou modalitou zkušenosti,“ dodává Gaskin. „Správné myšlení vyžaduje zkušenosti z pravidelné práce s těmito typy produktů. Hluboké porozumění vědeckým poznatkům je nutné pro řešení bezpečnostních závazků, které často vyžadují nové přístupy k návrhu programu hodnocení.“
„Spolupracujte jako partner od samého začátku. CRO, jako je IQVIA, může nejen poskytovat vynikající dodavatelské služby, ale může pomoci podpořit strategické plánování klinických zkoušek i plánování komercializace,“ říká Shah. „Zejména podporujeme začlenění přístupů založených na důkazech a zaměřených na pacienta do klinických studií buněčné a genové terapie.“
Podle Anthonyho je velmi důležité, aby společnosti v nejranějších fázích zvážily svou dlouhodobou strategii vývoje, včetně klinických, regulačních a úhradových strategií. Schválení uvedení na trh již není jedinou překážkou a společnosti si musí vybrat partnera s odbornými znalostmi v oblastech, které jsou pro jejich úspěch rozhodující, aby vše zvládly hned napoprvé a zmírnily zbytečné riziko zpoždění nebo neúspěchu.