Uudet kehittyvien biologisten lääkkeiden luokat ja solu- ja geeniterapioiden edistysaskeleet aiheuttavat evoluutiomuutoksen sopimustutkimusorganisaatioiden (CRO) alalla, kun nämä yritykset sopeuttavat organisaationsa nykyisin tarvittavien palvelujen tarjoamiseen.
Teknologioiden, kuten CRISPR:n, CAR T-solujen, bispefikaattien ja muiden teknologioiden, nopea kasvu ja käyttöönotto vaikuttavat merkittävästi biotekniikan ja lääketeollisuuden lääkeaineiden kehittämisen maisemaan. Pysyäkseen mukana ja tarjotakseen tarvittavaa tukea CRO:t investoivat huippututkimukseen ja kasvattavat palvelutarjontaansa alan helpottamiseksi. GEN keskusteli hiljattain neljän markkinoiden johtavan CRO:n kanssa saadakseen heidän näkemyksiään alan nykytilasta ja tulevaisuudesta.
”Meitä pyydetään yhä useammin suunnittelemaan innovatiivisten tuotteiden kehitysstrategioita, jotka ovat usein edellä viranomaisohjeistuksia. Aiemmin näitä tuotteita kehittivät yleisesti biotekniikkayritykset, mutta nyt ohjausta ja tukea pyytävien suurten lääketehtaiden määrä kasvaa, kun ne hankkivat tai kehittävät näitä huipputekniikoita”, toteaa tohtori Pete Gaskin, tieteellisten neuvontapalveluiden vanhempi johtaja, Charles River Laboratories.
”Pienten virtuaalisten biotekniikkayritysten määrä kasvaa, ja ne ulkoistavat työtä yhä useammin varhaisemmassa aikataulussa ja integratiiviseen muotoon. Meillä on yli 5000 asiakasta, joista monet ovat pieniä, virtuaalisia yrityksiä. Mukautamme edelleen organisaatiorakennettamme varmistaaksemme, että vastaamme heidän tarpeisiinsa. Tällä alalla näemme yhä enemmän asiakkaita, jotka haluavat käyttää yhtä ainoaa lähdettä tutkimukseen ja turvallisuusarviointiin.”
- Gaskinin mukaan Charles Riveriä pidetään yhä useammin kumppanina paitsi teknisellä tasolla myös strategisessa tieteellisessä tuessa. Tämä johtuu osittain pienistä virtuaaliyrityksistä, joilla ei ole omaa asiantuntemusta, ja nyt osittain suurista lääkeyhtiöistä, jotka tarvitsevat enemmän tukea innovatiivisille tuotteille.
- Muuttuva maisema
- Prosessin virtaviivaistaminen
- Potilaat etusijalla
- Suhdevihjeitä
Gaskinin mukaan Charles Riveriä pidetään yhä useammin kumppanina paitsi teknisellä tasolla myös strategisessa tieteellisessä tuessa. Tämä johtuu osittain pienistä virtuaaliyrityksistä, joilla ei ole omaa asiantuntemusta, ja nyt osittain suurista lääkeyhtiöistä, jotka tarvitsevat enemmän tukea innovatiivisille tuotteille.
Muuttuva maisema
”Viiden vuoden takaiseen tilanteeseen verrattuna olemme nähneet, että pienistä biotekniikkayrityksistä on tullut tärkeitä tekijöitä maailmanlaajuisessa biolääketieteellisessä innovaation ekosysteemissä ja tutkimus- ja kehitystoiminnan putkissa. Näille yrityksille suunnattu rahoitus muokkaa yhä enemmän CRO-yritysten valmiuksia ja kapasiteetin rakentamista tutkimus-, prekliinisissä ja kliinisissä vaiheissa”, sanoo Edward Hu, WuXi AppTecin toinen toimitusjohtaja.
WuXi AppTec on myös nähnyt solu- ja geeniterapioihin keskittyvien biotekniikkayritysten nousun sekä muita uusia modaliteetteja perinteisen ”viiden säännön” kemian alueen ulkopuolella, esimerkiksi proteiinien hajottajat, oligonukleotidit ja peptidit. Solu- ja geeniterapioiden perustutkimuksen ja kliinisen tieteen nopea kehitys on luonut vahvan perustan, jota biotekniikkayritykset voivat hyödyntää.
”Lisäksi kehittyvien markkinoiden maissa biofarmaseuttiset ja biotekniikkayritykset alkavat osallistua maailmanlaajuiseen T&K-toimintaan tärkeimmillä tautialueilla sekä sisäisen T&K-toiminnan että sisäisten ja ulkoisten lisensointikumppanuuksien kautta”, Hu jatkaa. ”Elintason nousu yhdessä näiden maiden tyydyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden kanssa edistää alueellisen biofarmasian ja biotekniikan teollisuuden kasvua.”
Prosessin virtaviivaistaminen
Parexel Biotech on myös havainnut, että biotekniikan kehitystyötä aiemmin hallinneista suurista lääkeorganisaatioista on siirrytty pieniin ja keskisuuriin yrityksiin.
”Yrityksellä on oltava vahva kehitysstrategia, jotta se pystyy noudattamaan kliinisen kehityksen aikatauluja, optimoimaan tuotteen ja tuoteputken arvon sekä navigoimaan kilpailu-, sääntely- ja korvausmaisemissa”, sanoo James Anthony, Parexel Biotechin globaalin johtajan vanhempi varatoimitusjohtaja. ”Sellaisia elementtejä kuin synteettiset kontrollivarret, online-rekrytointi, eConsent, suorat lääketoimitukset potilaalle, potilassovellukset ja videoannostelu hyödynnetään myös yhä enemmän. Teollisuutena prosessin parantaminen potilaiden kannalta auttaa meitä virtaviivaistamaan ja voittamaan haasteet, jotka liittyvät uusien hoitojen saamiseen markkinoille nopeammin.”
Sen sijaan, että kerättäisiin tietoja tutkimukseen rekrytoiduilta potilailta, jotka on määrätty kontrolli- tai standardihoito-osastoon, synteettiset kontrolliosastot mallintavat kyseisiä vertailulääkkeitä käyttämällä reaalimaailman tietoja, jotka on jo kerätty rutiinihoidon aikana. Lähteitä ovat esimerkiksi sähköiset terveyskertomukset, hallinnolliset korvausvaatimustiedot, potilaan tuottamat tiedot, jotka on valittu kuntoilunseurantalaitteista tai kodin lääkinnällisten laitteiden liiton sairausrekistereistä, sekä historialliset kliinisten tutkimusten tiedot.
”Näen CRO:iden roolin kasvavan, kun ne ottavat entistä suuremman roolin lääkekehityksen kiihdyttämisessä, ohjaamisessa ja yksinkertaistamisessa”, Anthony lisää. ”Erityisesti biotekniikan alalla, jossa odotukset ovat korkeat, resurssit niukat ja aikataulut tiukat.”
Potilaat etusijalla
Kehittyvät hoitomuodot tuovat mukanaan muutoksen lähestymistapaan kliinisessä tutkimuksessa ja tutkimuksissa. ”Valtion virastot, potilaiden eturyhmät ja teollisuus ovat ottaneet entistä enemmän huomioon potilaskeskeisyyden. Tämä ei ole tärkeää vain eettisestä näkökulmasta, vaan se on myös käytännöllistä. Potilaskeskeisyydellä varmistetaan, että suunnittelemme oikeat tutkimukset ja otamme potilaat mukaan varhaisessa vaiheessa, jotta he todennäköisemmin haluavat osallistua kumppaneina kliiniseen tutkimusprosessiin”, selittää Monica Shah, MD, FACC, IQVIA:n solu- ja geeniterapiakeskuksen varajohtaja ja johtaja.
”Keskeinen suuntaus kliinisessä tutkimuksessa tulee olemaan pitkäaikaisen seurannan lähestymistapojen harkitseminen käyttäen innovatiivisia strategioita, kuten hajautettuja virtuaalisia tutkimuksia, joissa on kumppanuuksia perusterveydenhuollon palveluntarjoajien kanssa, jotka on valittu vähentämään potilaiden taakkaa ja lisäämään tehokkuutta, potilaiden sitouttamista ja saatavuutta liiton digitaalitekniikan ja -alustojen, suoran potilaspalvelun ja sähköisten terveystietokantojen avulla.” Solu- ja geeniterapian kliininen tutkimus on monimutkaista. Tarvitaan erittäin päteviä tiloja ja välineitä sekä koulutus- ja tukiresursseja, varsinkin kun moniin tutkimuksiin osallistuu erikoistunutta potilaspopulaatiota, loppuvaiheen potilaita tai potilaita, joilla on harvinaisia sairauksia.
Tutkimukset edellyttävät erityistä lääketieteellistä asiantuntemusta, institutionaalista infrastruktuuria, kehittyneitä hallintaresursseja mahdollisten haittavaikutusten käsittelemiseksi sekä resursseja solujen talteenottoon ja varastointiin, jotta voidaan hallinnoida tutkimustuotteita. Teknologian nykytilanteen vuoksi vain rajallisella määrällä laitoksia on kaikki tarvittavat valmiudet.
Solu- ja geeniterapioiden osalta Shah näkee, että laajemman tutkijaryhmän ja laitosten koulutusta, täydennyskoulutusta ja sertifiointia on lisättävä. Luovia lähestymistapoja vaaditun pitkäaikaisseurannan hallintaan, mukaan lukien hajautetut tutkimukset, tullaan käyttämään entistä useammin. ”Lopuksi näen, että suuntaus on kohti suurempia otoskokoja, monimutkaisempia vaiheen II ja III tutkimuksia ja että näitä hoitomuotoja aletaan soveltaa entistä enemmän monilla eri terapia-alueilla sekä perinnöllisiin että hankittuihin sairauksiin, kuten erilaisiin kiinteisiin kasvaimiin, Alzheimerin tautiin, diabetekseen ja sydän- ja verisuonisairauksiin.” Shah toteaa lopuksi: ”Strategiat, joilla parannetaan potilaiden rekrytointia ja sitouttamista sekä tukipaikkojen tukemista, ovat ratkaisevan tärkeitä.”
Suhdevihjeitä
Jotta vuorovaikutuksesta CRO:iden kanssa saataisiin mahdollisimman hyviä tuloksia, asiantuntijat ovat yhtä mieltä siitä, että aito kumppanuus on ratkaisevan tärkeää. ”Ole avoin ja rehellinen CRO:n kanssa”, neuvoo Gaskin. ”Emme voi suunnitella parasta strategiaa, ellemme todella ymmärrä tuotteita ja tähän mennessä tehtyä työtä sekä perusteluja, kaupallista lähestymistapaa ja hyväksyttävän riskin tasoa.”
”Jos yritys kehittää pitkälle kehitettyjä terapeuttisia tuotteita, kannattaa tehdä yhteistyötä CRO:n kanssa, jolla on kokemusta kyseisestä molekyylistä tai hoitomuodosta”, Gaskin lisää. ”Oikea ajattelutapa edellyttää kokemusta säännöllisestä työskentelystä tämäntyyppisten tuotteiden parissa. Tieteen syvällinen ymmärtäminen on tarpeen, jotta voidaan käsitellä turvallisuusvastuita, jotka usein edellyttävät uudenlaisia lähestymistapoja arviointiohjelman suunnittelussa.”
”Työskennellään yhdessä kumppanina alusta alkaen. IQVIAn kaltainen CRO ei ainoastaan tarjoa erinomaisia toimituspalveluja, vaan voi myös tukea kliinisten tutkimusten strategista suunnittelua sekä kaupallistamisen suunnittelua”, Shah sanoo. ”Erityisesti tuemme näyttöön perustuvien ja potilaskeskeisten lähestymistapojen sisällyttämistä solu- ja geeniterapian kliinisiin tutkimuksiin.”
Anthonyn mukaan on ratkaisevan tärkeää, että yritykset pohtivat alkuvaiheessa pitkän aikavälin kehittämisstrategiansa, mukaan lukien kliiniset, lainsäädännölliset ja korvausstrategiat. Markkinointilupa ei ole enää ainoa este, ja yritysten on valittava kumppani, jolla on asiantuntemusta niiden menestyksen kannalta kriittisillä aloilla, jotta ne voivat tehdä kaiken oikein ensimmäisellä kerralla ja pienentää tarpeetonta viivästysten tai epäonnistumisen riskiä.