Novas categorias de biologia emergente e avanços nas terapias celulares e genéticas estão impulsionando uma mudança evolutiva na organização de pesquisa por contrato selecione a indústria CRO) à medida que essas empresas adaptam suas organizações para fornecer os serviços necessários hoje.
O rápido crescimento e aceitação de tecnologias, tais como CRISPR, células CAR T, bisespecíficos e muito mais, estão influenciando significativamente o cenário do desenvolvimento de biotecnologia e fármacos. Para manter o ritmo e fornecer o apoio necessário, os CROs estão investindo em ciência de ponta e crescendo suas ofertas de serviços para facilitar o campo. GEN conversou recentemente com quatro CROs líderes de mercado para obter seus insights sobre o estado atual da indústria e o que o futuro reserva.
“Estamos sendo cada vez mais solicitados a desenhar estratégias de desenvolvimento de produtos inovadores que estão muitas vezes à frente dos documentos de orientação regulatória. Anteriormente, era a biotecnologia que comumente desenvolvia esses produtos, mas agora o número de grandes farmas pedindo orientação e apoio está crescendo à medida que eles adquirem ou desenvolvem essas tecnologias de ponta”, afirma Pete Gaskin, PhD, diretor sênior de serviços de consultoria científica, Charles River Laboratories.
“O número de pequenas empresas de biotecnologia virtual está aumentando e elas estão cada vez mais terceirizando o trabalho mais cedo e de forma integradora. Temos mais de 5000 clientes, muitos dos quais são pequenas empresas virtuais. Continuamos a adaptar o nosso design organizacional para garantir a satisfação das suas necessidades. Neste espaço, vemos uma quantidade crescente de clientes que querem usar uma única fonte para descoberta e avaliação de segurança”
- De acordo com Gaskin, Charles River é cada vez mais visto como um parceiro não só a nível técnico, mas também em apoio científico estratégico. Isto é impulsionado em parte por pequenas empresas virtuais que não têm a experiência em casa, e agora em parte por grandes farmácias que precisam de mais apoio para produtos inovadores.
- Contexto de paisagem em mudança
- Aumentando o processo
- Patientes primeiro
- Indicadores de relacionamento
De acordo com Gaskin, Charles River é cada vez mais visto como um parceiro não só a nível técnico, mas também em apoio científico estratégico. Isto é impulsionado em parte por pequenas empresas virtuais que não têm a experiência em casa, e agora em parte por grandes farmácias que precisam de mais apoio para produtos inovadores.
Contexto de paisagem em mudança
“Comparado com cinco anos atrás, temos visto pequenas empresas de biotecnologia se tornarem contribuidores importantes do ecossistema de inovação biomédica global e R&D gasodutos. A infusão de financiamento para essas empresas está moldando cada vez mais a capacidade e a capacitação das CROs nas fases de pesquisa, pré-clínica e clínica”, diz Edward Hu, co-chefe executivo da WuXi AppTec.
WuXi AppTec também tem visto o surgimento de empresas de biotecnologia focadas em terapias celulares e genéticas, bem como outras novas modalidades além da tradicional “regra dos cinco” espaço químico, por exemplo, degradadores de proteínas, oligonucleotídeos e peptídeos. O rápido avanço da ciência básica e clínica sobre terapias celulares e genéticas estabeleceu uma base sólida para as empresas de biotecnologia alavancarem.
“Além disso, em países de mercados emergentes, as empresas biofarmacêuticas e biotecnológicas estão começando a contribuir para o gasoduto global de R&D nas principais áreas de doenças através de parcerias internas de R&D e de entrada e saída de licença”, continua Hu. “O crescente padrão de vida, aliado às necessidades médicas não atendidas nesses países, está estimulando o crescimento das indústrias biofarmacêuticas e biotecnológicas regionais”
Aumentando o processo
Parexel Biotech também tem visto uma transição no pipeline das grandes organizações farmacêuticas que anteriormente dominavam o desenvolvimento biotecnológico para pequenas e médias empresas”.
” a empresa deve ter uma forte estratégia de desenvolvimento para cumprir os prazos de desenvolvimento clínico; otimizar o valor do produto e do pipeline; e navegar em cenários competitivos, regulatórios e de reembolso”, diz James Anthony, vice-presidente sênior, diretor global da Parexel Biotech. “Elementos como braços de controle sintéticos, recrutamento on-line, eConsent, remessas de medicamentos diretamente aos pacientes, aplicativos para pacientes e dosagem de vídeo também estão se tornando cada vez mais utilizados”. Como uma indústria, melhorar o processo para os pacientes nos ajudará a agilizar e superar os desafios para colocar novas terapias no mercado mais cedo”
Em vez de coletar dados de pacientes recrutados para um ensaio que foram designados para o braço de controle ou padrão de tratamento, os braços de controle sintéticos modelam aqueles comparadores que usam dados do mundo real que já foram coletados durante os cuidados de rotina. As fontes incluem registros eletrônicos de saúde, dados administrativos de reivindicações, dados gerados por pacientes selecionados a partir de rastreadores de fitness ou registros de doenças de equipamentos médicos domiciliares, e dados históricos de estudos clínicos.
“Vejo o papel dos CROs ao assumirem um papel ainda maior na aceleração, orientação e simplificação do desenvolvimento de medicamentos”, acrescenta Anthony. “Particularmente na biotecnologia, onde as expectativas são altas, os recursos são curtos e os prazos agressivos”.
Patientes primeiro
As terapias emergentes estão trazendo uma mudança na abordagem da pesquisa e dos estudos clínicos. “Um maior enfoque na centralidade no paciente tem sido adotado por agências governamentais, grupos de defesa de pacientes e pela indústria. Isto não só é importante do ponto de vista ético, como também é pragmático. A centralidade no paciente garante que desenhamos os estudos certos e envolvemos os pacientes cedo para que eles tenham mais probabilidade de querer participar como parceiros no processo de ensaios clínicos”, explica Monica Shah, médica, FACC, vice-presidente e chefe do Centro de Excelência em Terapia Celular e Genética, IQVIA.
“Uma tendência chave na pesquisa clínica será considerar abordagens de acompanhamento a longo prazo utilizando estratégias inovadoras, tais como ensaios virtuais descentralizados, que apresentam parcerias com prestadores de cuidados de saúde primários seleccionados para diminuir a carga de pacientes e aumentar a eficiência, retenção de pacientes e acessibilidade da tecnologia e plataformas digitais sindicais, serviços directos aos pacientes e registos de saúde electrónicos”. A pesquisa clínica em terapia celular e genética é complexa. São necessárias instalações e ferramentas altamente qualificadas, bem como recursos de formação e apoio, especialmente porque muitos ensaios envolvem uma população de doentes especializados, doentes em fase terminal ou doentes com doenças raras.
Os ensaios requerem conhecimentos médicos específicos, infra-estrutura institucional, recursos de gestão sofisticados para lidar com potenciais efeitos adversos e recursos para recuperar e armazenar as células para gerir os produtos de investigação. Devido ao estado actual da tecnologia, apenas um número limitado de locais tem todas as capacidades existentes.
Para as terapias celulares e genéticas, o Shah vê a necessidade de mais formação, requalificação e certificação de um grupo mais alargado de investigadores e locais. Abordagens criativas para gerenciar o acompanhamento de longo prazo necessário, incluindo estudos descentralizados, serão usadas com mais freqüência. “Finalmente, vejo uma tendência para amostras maiores, estudos mais complexos das Fases II e III, e um movimento maior para aplicar essas terapias em muitas áreas terapêuticas diferentes, e tanto doenças herdadas quanto adquiridas, como diferentes tipos de tumores sólidos, doença de Alzheimer, diabetes e doenças cardiovasculares”. Shah conclui, “Estratégias para melhorar o recrutamento e retenção de pacientes e locais de suporte serão críticas”
Indicadores de relacionamento
Para maximizar os resultados das interações com CROs, os especialistas concordam que uma verdadeira parceria é fundamental. “Seja aberto e honesto com a CRO”, aconselha Gaskin. “Não podemos desenhar a melhor estratégia a menos que realmente entendamos os produtos e o trabalho feito até o momento e a lógica, a abordagem comercial e o nível de risco aceitável”
“Se uma empresa está desenvolvendo produtos terapêuticos avançados, faça parceria com um CRO que tenha experiência com a molécula ou modalidade de tratamento”, acrescenta Gaskin. “A mentalidade certa requer experiência de trabalhar regularmente com este tipo de produtos. Um profundo conhecimento da ciência é necessário para lidar com as responsabilidades de segurança, que muitas vezes exigem abordagens inovadoras para a concepção do programa de avaliação”
“Trabalhar em conjunto como um parceiro desde o início”. Um CRO como o IQVIA não só pode fornecer excelentes serviços de entrega, como pode ajudar a apoiar o planeamento estratégico de ensaios clínicos, assim como o planeamento da comercialização”, diz Shah. “Em particular, apoiamos a incorporação de abordagens baseadas em evidências e centradas no paciente em ensaios clínicos de terapia celular e genética”
De acordo com Anthony, é fundamental que nas primeiras etapas, as empresas considerem sua estratégia de desenvolvimento a longo prazo, incluindo estratégias clínicas, regulatórias e de reembolso. A aprovação de marketing não é mais o único obstáculo, e as empresas precisam selecionar um parceiro com experiência em áreas críticas para o seu sucesso, para que possam acertar na primeira vez e mitigar qualquer risco desnecessário de atrasos ou falhas.