A feltörekvő biotermékek új kategóriái, valamint a sejt- és génterápiák fejlődése evolúciós változásokat idéz elő a szerződéses kutatószervezetek (CRO) iparágában, mivel ezek a vállalatok a ma szükséges szolgáltatások nyújtásához igazítják szervezetüket.
A technológiák, például a CRISPR, a CAR T-sejtek, a bispecifikusok és más technológiák gyors növekedése és elterjedése jelentősen befolyásolja a biotechnológiai és gyógyszeripari gyógyszerfejlesztést. A lépéstartás és a szükséges támogatás biztosítása érdekében a CRO-k az élvonalbeli tudományba fektetnek be, és bővítik szolgáltatási kínálatukat, hogy megkönnyítsék a területet. A GEN nemrégiben négy piacvezető CRO-val beszélgetett, hogy megismerje az iparág jelenlegi helyzetéről és arról, hogy mit hoz a jövő.
“Egyre gyakrabban kérik tőlünk, hogy olyan innovatív termékek fejlesztési stratégiáit tervezzük meg, amelyek gyakran megelőzik a szabályozási útmutató dokumentumokat. Korábban általában a biotechnológiai cégek fejlesztették ezeket a termékeket, de most egyre több nagy gyógyszergyár kér útmutatást és támogatást, mivel ezek a legmodernebb technológiákat szerzik meg vagy fejlesztik ki” – állítja Pete Gaskin, PhD, a Charles River Laboratories tudományos tanácsadói szolgáltatásokért felelős vezető igazgatója.
“A kis virtuális biotechnológiai cégek száma növekszik, és egyre inkább korábban és integratív módon szervezik ki a munkát. Több mint 5000 ügyfelünk van, akik közül sokan kis, virtuális cégek. Szervezeti felépítésünket továbbra is úgy alakítjuk, hogy biztosítsuk az igényeik kielégítését. Ezen a téren egyre több olyan ügyfelet látunk, akik egyetlen forrást szeretnének használni a felfedezéshez és a biztonságossági értékeléshez.”
- Gaskin szerint a Charles Riverre egyre inkább partnerként tekintenek, nemcsak technikai szinten, hanem a stratégiai tudományos támogatásban is. Ennek oka részben a kis virtuális cégek, amelyek nem rendelkeznek házon belüli szakértelemmel, részben pedig most már a nagy gyógyszergyártók, amelyeknek nagyobb támogatásra van szükségük az innovatív termékekhez.
- Változó tájkép
- A folyamat racionalizálása
- A betegek az elsők
- Kapcsolati mutatók
Gaskin szerint a Charles Riverre egyre inkább partnerként tekintenek, nemcsak technikai szinten, hanem a stratégiai tudományos támogatásban is. Ennek oka részben a kis virtuális cégek, amelyek nem rendelkeznek házon belüli szakértelemmel, részben pedig most már a nagy gyógyszergyártók, amelyeknek nagyobb támogatásra van szükségük az innovatív termékekhez.
Változó tájkép
“Az öt évvel ezelőttihez képest azt láttuk, hogy a kis biotechnológiai cégek a globális orvosbiológiai innovációs ökoszisztéma és a K&D pipelinek fontos szereplőivé váltak. Az ezeknek a vállalatoknak nyújtott finanszírozás egyre inkább alakítja a CRO-k képességeit és kapacitásépítését a kutatási, preklinikai és klinikai szakaszokban” – mondja Edward Hu, a WuXi AppTec társ-vezérigazgatója.
AuXi AppTec a sejt- és génterápiákra összpontosító biotechnológiai vállalatok, valamint a hagyományos “ötös szabály szerinti” kémiai téren kívüli egyéb új módozatok, például a fehérjebontók, oligonukleotidok és peptidek térnyerését is megfigyelte. A sejt- és génterápiák alap- és klinikai tudományának gyors fejlődése erős alapot teremtett a biotechnológiai vállalatok számára, amelyet kihasználhatnak.
“Ezen túlmenően a feltörekvő piacú országokban a biogyógyszerészeti és biotechnológiai vállalatok kezdenek hozzájárulni a globális K+F-hez a főbb betegségterületeken, mind a belső K+F, mind a belső és külső licencelési partnerségek révén” – folytatja Hu. “Az emelkedő életszínvonal, valamint a kielégítetlen orvosi szükségletek ezekben az országokban serkentik a regionális biofarmáciai és biotechnológiai iparágak növekedését.”
A folyamat racionalizálása
A Parexel Biotech is azt tapasztalta, hogy a biotechnológiai fejlesztést korábban uraló nagy gyógyszeripari szervezetektől a kis és közepes méretű vállalatokra vált át a csővezeték.
“A vállalatnak erős fejlesztési stratégiával kell rendelkeznie a klinikai fejlesztési határidők betartásához; a termék és a csővezeték értékének optimalizálásához; valamint a verseny, a szabályozás és a visszatérítés területén való eligazodáshoz” – mondja James Anthony, a Parexel Biotech globális vezetője, senior alelnök. “Az olyan elemek, mint a szintetikus kontrollkarok, az online toborzás, az eConsent, a közvetlenül a beteghez történő gyógyszerszállítás, a betegalkalmazások és a videóadagolás is egyre nagyobb teret nyernek. Iparágként a betegek számára a folyamat javítása segít racionalizálni és leküzdeni az új terápiák gyorsabb piacra jutásának kihívásait.”
Ahelyett, hogy a vizsgálatra toborzott, a kontroll vagy standard ellátási karhoz rendelt betegektől gyűjtenének adatokat, a szintetikus kontrollkarok ezeket az összehasonlítókat a valós világból származó, a rutinellátás során már összegyűjtött adatok alapján modellezik. A források közé tartoznak az elektronikus egészségügyi nyilvántartások, az adminisztratív kárigényadatok, a betegek által generált adatok, a fitneszkövetőkből vagy az otthoni orvosi berendezésekkel kapcsolatos egyesületi betegségnyilvántartásokból kiválasztott adatok és a korábbi klinikai kísérleti adatok.
“Úgy látom, hogy a CRO-k szerepe egyre nő, mivel még nagyobb szerepet vállalnak a gyógyszerfejlesztés felgyorsításában, irányításában és egyszerűsítésében” – teszi hozzá Anthony. “Különösen a biotechnológiában, ahol az elvárások magasak, az erőforrások szűkösek és a határidők agresszívek.”
A betegek az elsők
A megjelenő terápiák a klinikai kutatás és a vizsgálatok megközelítésében is változást hoznak. “A betegközpontúság fokozott előtérbe helyezését a kormányzati szervek, a betegek érdekvédelmi csoportjai és az ipar is magáévá tette. Ez nem csak etikai szempontból fontos, hanem pragmatikus is. A betegközpontúság biztosítja a megfelelő vizsgálatok tervezését és a betegek korai bevonását, így nagyobb valószínűséggel akarnak partnerként részt venni a klinikai vizsgálati folyamatban” – magyarázza Monica Shah, MD, FACC, az IQVIA sejt- és génterápiás kiválósági központjának alelnöke és vezetője.
“A klinikai kutatásban kulcsfontosságú trend lesz a hosszú távú nyomon követési megközelítések megfontolása olyan innovatív stratégiák alkalmazásával, mint a decentralizált virtuális vizsgálatok, amelyek az elsődleges egészségügyi szolgáltatókkal való partnerséget tartalmaznak, amelyeket a betegek terheinek csökkentése és a hatékonyság növelése, a betegek megtartása és a hozzáférhetőség uniós digitális technológia és platformok, a közvetlenül a betegeknek nyújtott szolgáltatások és az elektronikus egészségügyi nyilvántartás érdekében választanak ki.”. A sejt- és génterápiás klinikai kutatás összetett. Magasan képzett létesítményekre és eszközökre, valamint képzési és támogatási erőforrásokra van szükség, különösen mivel számos vizsgálat speciális betegpopulációt, végstádiumban lévő betegeket vagy ritka betegségekben szenvedő betegeket érint.
A vizsgálatokhoz speciális orvosi szakértelemre, intézményi infrastruktúrára, kifinomult irányítási erőforrásokra van szükség az esetleges mellékhatások kezeléséhez, valamint a vizsgálati termékek kezeléséhez szükséges sejtek kinyeréséhez és tárolásához szükséges erőforrásokra. A technológia jelenlegi állása miatt csak korlátozott számú helyszín rendelkezik az összes képességgel.
A sejt- és génterápiák esetében Shah úgy látja, hogy fokozott képzésre, továbbképzésre és a vizsgálók és helyszínek szélesebb csoportjának tanúsítására van szükség. A szükséges hosszú távú nyomon követés kezeléséhez szükséges kreatív megközelítéseket, beleértve a decentralizált vizsgálatokat is, gyakrabban fogják alkalmazni. “Végül, úgy látom, hogy tendencia lesz a nagyobb mintaméretek, az összetettebb II. és III. fázisú vizsgálatok, valamint az, hogy ezeket a terápiákat egyre inkább alkalmazzák számos különböző terápiás területen, valamint az örökletes és szerzett betegségekben, például a különböző típusú szilárd daganatokban, az Alzheimer-kórban, a cukorbetegségben és a szív- és érrendszeri betegségekben.” Shah így zárja: “A betegek toborzásának és megtartásának fokozását célzó stratégiák és a támogató helyszínek kritikus fontosságúak lesznek.”
Kapcsolati mutatók
A CRO-kkal való interakciókból származó eredmények maximalizálása érdekében a szakértők egyetértenek abban, hogy a valódi partnerség kritikus fontosságú. “Legyünk nyíltak és őszinték a CRO-val” – tanácsolja Gaskin. “Csak akkor tudjuk megtervezni a legjobb stratégiát, ha valóban megértjük a termékeket és az eddig elvégzett munkát, valamint az indoklást, a kereskedelmi megközelítést és az elfogadható kockázat szintjét.”
“Ha egy vállalat fejlett terápiás termékeket fejleszt, olyan CRO-val működjön együtt, amelynek van tapasztalata az adott molekulával vagy kezelési móddal kapcsolatban” – teszi hozzá Gaskin. “A megfelelő gondolkodásmódhoz az ilyen típusú termékekkel való rendszeres munka során szerzett tapasztalatra van szükség. A tudomány mély megértése szükséges a biztonsági felelősségek kezeléséhez, amelyek gyakran újszerű megközelítéseket igényelnek az értékelési program megtervezéséhez.”
“Már a kezdetektől fogva partnerként működjünk együtt. Egy olyan CRO, mint az IQVIA, nemcsak kiváló szállítási szolgáltatásokat tud nyújtani, hanem segíthet a klinikai vizsgálatok stratégiai tervezésében és a kereskedelmi forgalomba hozatal tervezésében is” – mondja Shah. “Különösen támogatjuk a bizonyítékokon alapuló és betegközpontú megközelítések beágyazását a sejt- és génterápiás klinikai vizsgálatokba.”
Az Anthony szerint kritikus fontosságú, hogy a legkorábbi szakaszokban a vállalatok átgondolják hosszú távú fejlesztési stratégiájukat, beleértve a klinikai, szabályozási és visszatérítési stratégiákat. A forgalomba hozatali engedélyezés már nem az egyetlen akadály, és a vállalatoknak olyan partnert kell választaniuk, aki szakértelemmel rendelkezik a sikerük szempontjából kritikus területeken, hogy már az első alkalommal jól csinálhassák, és csökkenthessék a késedelmek vagy a kudarc szükségtelen kockázatát.