新興生物製剤の新しいカテゴリーや細胞・遺伝子治療の進歩により、開発業務受託機関（CRO）業界は進化を続けており、これらの企業は今日必要とされるサービスを供給するために組織を適応させています。
CRISPR、CAR T細胞、二重特異点などの技術の急成長と取り入れが、バイオテクノロジーや製薬会社の医薬品開発の状況に大きな影響を与えています。 これに歩調を合わせ、必要なサポートを提供するために、CROは最先端の科学に投資し、この分野を促進するためのサービス提供を拡大しています。 ジェンは最近、市場をリードする4つのCROに話を聞き、業界の現状と将来についての洞察を得ました。
「私たちは、しばしば規制ガイダンス文書より先に、革新的な製品の開発戦略を設計するよう求められることが増えています。 以前は、これらの製品を開発するのは一般的にバイオテクノロジー企業でしたが、現在では、これらの最先端技術の取得や開発に伴い、指導やサポートを求める大手製薬会社の数が増えています」と、チャールズ リバー研究所の科学諮問サービス担当シニア ディレクター、Pete Gaskin 博士は述べています。
「小規模なバーチャル バイオテクノロジー企業の数は増加しており、より早期に、統合的に仕事を委託する傾向が強まってきています。 私たちは5000社以上のクライアントを抱えていますが、その多くが小規模なバーチャル企業です。 私たちは、彼らのニーズを確実に満たすために、組織設計を適応させ続けています。 この分野では、創薬と安全性評価を一社で行いたいと考える顧客が増加しています」
Gaskin氏によると、チャールズリバーは、技術レベルだけでなく、戦略的科学支援においてもパートナーとして見られるようになってきています。 これは、自社に専門知識を持たない小規模な仮想企業や、革新的な製品に対してより多くのサポートを必要とする大手製薬会社によるものです。
Changing landscape
「5年前と比較して、小規模バイオテクノロジー企業が世界の生物医学イノベーションエコシステムとR&Dパイプラインに貢献する重要人物になっていることがわかりました。 これらの企業への資金注入は、研究、前臨床、および臨床段階における CRO の能力と能力開発をますます形成しています」と、WuXi AppTec の共同最高経営責任者の Edward Hu 氏は述べています。
WuXi AppTecはまた、細胞および遺伝子治療に焦点を当てたバイオテクノロジー企業の台頭や、タンパク質分解剤、オリゴヌクレオチド、ペプチドなど、従来の「5つのルール」の化学領域を超えた他の新しい様式も見てきました。 細胞および遺伝子治療に関する基礎および臨床科学の急速な進歩は、バイオテクノロジー企業が活用するための強力な基盤を確立しました」
「さらに、新興市場国のバイオ医薬品およびバイオテクノロジー企業は、社内研究開発および導入・導出パートナーシップを通じて、主要疾患領域のグローバル R&D パイプラインに貢献し始めています」と Hu は続けます。 また、「生活水準の向上と、これらの国々における満たされていない医療ニーズが、地域のバイオ医薬品およびバイオテクノロジー産業の成長を刺激しています」
プロセスの合理化
Parexel Biotechは、バイオテクノロジー開発を以前支配していた大手製薬組織から中小企業へのパイプラインにおける移行も経験しています。
」企業は、臨床開発のタイムラインを守り、製品およびパイプラインの価値を最適化し、競争、規制、および償還のランドスケープを乗り切るための強力な開発戦略を持つ必要があります」と、パレクセルバイオテック、グローバルヘッドのシニアバイスプレジデント、ジェームズ-アンソニーは述べています。 「合成対照薬、オンライン募集、eConsent、患者への医薬品直接発送、患者用アプリ、ビデオ投与などの要素も、ますます活用されるようになっています。 業界として、患者のためのプロセスを改善することは、新しい治療法をより早く市場に出すための課題を合理化し克服するのに役立ちます」
対照群または標準ケア群に割り当てられた試験用に募集した患者からデータを集めるのではなく、合成対照群は、日常診療中にすでに収集されている現実世界のデータを使用してそれらの比較対象者をモデル化します。 ソースとしては、電子カルテ、行政請求データ、フィットネストラッカーや在宅医療機器から選択した患者生成データ、組合疾患レジストリ、過去の臨床試験データなどがあります。 「特に、期待が高く、リソースが不足し、タイムラインがアグレッシブなバイオテクノロジーでは」
患者第一
新たな治療法は、臨床研究および臨床試験へのアプローチに変化をもたらしています。 「政府機関、患者支援団体、企業によって、患者中心主義への注目が高まっているのです。 これは倫理的な観点から重要なだけでなく、実際的でもあります。 IQVIAの細胞・遺伝子治療センターオブエクセレンス担当バイスプレジデント兼ヘッド、Monica Shah医学博士、FACCは次のように説明しています。
「臨床研究の重要なトレンドは、患者の負担を減らし、効率、患者維持、アクセス性を高めるために選択した一次医療提供者とのパートナーシップを特徴とする分散型仮想試験などの革新的戦略を用いた長期フォローアップアプローチの検討です」デジタル技術とプラットフォーム、患者への直接サービス、電子医療記録などの組合わせです。 細胞・遺伝子治療の臨床研究は複雑です。 特に多くの臨床試験では、特殊な患者集団、末期患者、希少疾患の患者を対象とするため、高度な資格を有する施設やツール、トレーニングやサポートのリソースが必要となります。
試験には、特定の医療専門知識、施設のインフラ、潜在的な副作用に対処するための高度な管理リソース、治験薬の管理のための細胞の回収と保管のためのリソースが必要とされます。
細胞・遺伝子治療については、より幅広い層の治験責任医師や施設のトレーニング、スキルアップ、認証が必要であるとシャー氏は見ています。 また、分散型試験など、必要な長期フォローアップを管理するための創造的なアプローチが、より頻繁に使用されるようになるでしょう。 「最後に、サンプルサイズを大きくし、より複雑な第II相および第III相試験を行い、これらの治療法を多くの異なる治療分野や、異なる種類の固形癌、アルツハイマー病、糖尿病、心血管疾患などの遺伝性および後天性疾患に適用する動きが強まると見ています」。 Shah氏は、「患者や支援施設の募集と維持を強化する戦略が重要になる」と結論付けています。
リレーションシップのポイント
CROとの交流から最大の成果を得るには、真のパートナーシップが重要であると専門家は口を揃えて述べています。 「CRO とはオープンで正直であるべきだ」と Gaskin 氏はアドバイスする。 「製品、これまでの仕事、根拠、商業的アプローチ、許容できるリスクのレベルなどを本当に理解していなければ、最高の戦略を設計することはできません」
「企業が先進的な治療製品を開発している場合、その分子や治療法の経験があるCROと提携しましょう」と、Gaskin氏は付け加えます。 「正しいマインドセットには、この種の製品に定期的に取り組んできた経験が必要です。 安全性負債に対処するためには、科学に対する深い理解が必要であり、評価プログラムの設計に新しいアプローチが必要になることがよくあります」
「最初からパートナーとして協力することです。 IQVIAのようなCROは、優れたデリバリーサービスを提供するだけでなく、臨床試験の戦略的計画だけでなく、商業化の計画もサポートすることができます」とShahは述べています。 「特に、細胞および遺伝子治療の臨床試験に、エビデンスに基づく患者中心のアプローチを組み込むことをサポートします」
Anthony氏によると、企業は初期の段階で、臨床、規制、償還戦略を含む長期開発戦略を検討することが重要だとのことです。 販売承認はもはや唯一のハードルではなく、企業は成功に不可欠な分野の専門知識を持つパートナーを選択し、最初から正しく実施し、遅延や失敗の不要なリスクを軽減する必要があります」
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