Pe măsură ce nevoile se schimbă, industria CRO se adaptează

Noile categorii de produse biologice emergente și progresele în domeniul terapiilor celulare și genetice determină o schimbare evolutivă în industria organizațiilor de cercetare sub contract (CRO), pe măsură ce aceste companii își adaptează organizațiile pentru a furniza serviciile necesare în prezent.

Creșterea și adoptarea rapidă a tehnologiilor, cum ar fi CRISPR, celulele CAR T, bispecifice și altele, influențează în mod semnificativ peisajul dezvoltării medicamentelor biotehnologice și farmaceutice. Pentru a ține pasul și a oferi sprijinul necesar, CRO investesc în știința de ultimă oră și își extind ofertele de servicii pentru a facilita acest domeniu. GEN a stat de vorbă recent cu patru CRO-uri lideri de piață pentru a le afla părerea despre starea actuală a industriei și despre ceea ce ne rezervă viitorul.

„Ni se cere din ce în ce mai mult să concepem strategii de dezvoltare pentru produse inovatoare care sunt adesea înaintea documentelor de orientare de reglementare. Anterior, biotehnologiile erau cele care dezvoltau în mod obișnuit aceste produse, dar acum numărul marilor farmacii care solicită îndrumare și sprijin este în creștere, pe măsură ce achiziționează sau dezvoltă aceste tehnologii de ultimă generație”, afirmă Pete Gaskin, PhD, director principal al serviciilor de consultanță științifică, Charles River Laboratories.

„Numărul micilor companii biotehnologice virtuale este în creștere, iar acestea externalizează din ce în ce mai mult munca mai devreme și într-un mod integrativ. Avem peste 5000 de clienți, dintre care mulți sunt companii mici, virtuale. Continuăm să ne adaptăm designul organizațional pentru a ne asigura că le satisfacem nevoile. În acest spațiu, observăm un număr tot mai mare de clienți care doresc să folosească o singură sursă pentru descoperire și evaluarea siguranței.”

Potrivit lui Gaskin, Charles River este din ce în ce mai mult privit ca un partener nu numai la nivel tehnic, ci și în ceea ce privește sprijinul științific strategic. Acest lucru este determinat în parte de micile companii virtuale care nu dispun de expertiză internă și, în prezent, în parte de marile companii farmaceutice care au nevoie de mai mult sprijin pentru produse inovatoare.

Peisaj în schimbare

„Comparativ cu acum cinci ani, am văzut că micile companii de biotehnologie au devenit contribuitori importanți ai ecosistemului global de inovare biomedicală și ai conductelor de R&D. Infuzia de fonduri pentru aceste companii modelează din ce în ce mai mult capacitatea și dezvoltarea capacităților la CRO în etapele de cercetare, preclinice și clinice”, spune Edward Hu, co-director executiv, WuXi AppTec.

WuXi AppTec a asistat, de asemenea, la ascensiunea companiilor de biotehnologie care se concentrează pe terapiile celulare și genetice, precum și pe alte noi modalități dincolo de spațiul tradițional al chimiei de tip „regulă de cinci”, de exemplu, degradatori de proteine, oligonucleotide și peptide. Progresul rapid al științei de bază și clinice privind terapiile celulare și genetice a stabilit o bază solidă pe care companiile de biotehnologie să o valorifice.

„În plus, în țările cu piețe emergente, companiile biofarmaceutice și de biotehnologie încep să contribuie la conducta globală de R&D în principalele domenii de boli, atât prin intermediul cercetării și dezvoltării interne, cât și prin parteneriate de licențiere internă și externă”, continuă Hu. „Creșterea nivelului de trai, împreună cu nevoile medicale nesatisfăcute din aceste țări, stimulează creșterea industriilor biofarmaceutice și biotehnologice regionale.”

Streamlining the process

Parexel Biotech a asistat, de asemenea, la o tranziție în cadrul pipeline-ului de la marile organizații farmaceutice care dominau anterior dezvoltarea biotehnologiei la companii de dimensiuni mici și mijlocii.

„compania trebuie să aibă o strategie de dezvoltare puternică pentru a respecta termenele de dezvoltare clinică; să optimizeze valoarea produsului și a pipeline-ului; și să navigheze în peisajele concurențiale, de reglementare și de rambursare”, spune James Anthony, vicepreședinte senior, director global, Parexel Biotech. „Elemente precum brațele de control sintetice, recrutarea online, eConsent, expedierea directă a medicamentelor către pacienți, aplicațiile pentru pacienți și dozarea video sunt, de asemenea, din ce în ce mai utilizate. Ca industrie, îmbunătățirea procesului pentru pacienți ne va ajuta să eficientizăm și să depășim provocările legate de introducerea mai rapidă pe piață a noilor terapii.”

În loc să colecteze date de la pacienții recrutați pentru un studiu care au fost repartizați la brațul de control sau la brațul de îngrijire standard, brațele de control sintetice modelează acești comparatori folosind date din lumea reală care au fost deja colectate în timpul îngrijirii de rutină. Sursele includ dosare electronice de sănătate, date administrative privind cererile de rambursare, date generate de pacienți selectate de la dispozitive de urmărire a stării de fitness sau echipamente medicale la domiciliu, registre de boli ale uniunii și date istorice ale studiilor clinice.

„Văd că rolul CRO-urilor se consolidează pe măsură ce acestea își asumă un rol și mai mare în accelerarea, ghidarea și simplificarea dezvoltării de medicamente”, adaugă Anthony. „În special în biotehnologie, unde așteptările sunt mari, resursele sunt scurte, iar termenele sunt agresive.”

Pacienții pe primul loc

Terapiile emergente aduc o schimbare în abordarea cercetării și a studiilor clinice. „Un accent sporit pe centrarea pe pacient a fost îmbrățișat de agențiile guvernamentale, de grupurile de apărare a pacienților și de industrie. Acest lucru nu este important doar din punct de vedere etic, ci și pragmatic. Centrarea pe pacient ne asigură că proiectăm studiile potrivite și că implicăm pacienții din timp, astfel încât este mai probabil ca aceștia să dorească să participe ca parteneri în procesul de testare clinică”, explică Monica Shah, MD, FACC, vicepreședinte și șef al Centrului de excelență pentru terapie celulară și genică, IQVIA.

„O tendință cheie în cercetarea clinică va fi luarea în considerare a abordărilor de urmărire pe termen lung folosind strategii inovatoare, cum ar fi studiile virtuale descentralizate, care prezintă parteneriate cu furnizorii de asistență medicală primară selectați pentru a diminua povara pacientului și pentru a crește eficiența, retenția pacienților și accesibilitatea uniunii tehnologiei și platformelor digitale, a serviciilor directe către pacienți și a dosarelor electronice de sănătate.” Cercetarea clinică în domeniul terapiei celulare și genetice este complexă. Sunt necesare instalații și instrumente de înaltă calificare, precum și resurse de formare și de sprijin, mai ales că multe trialuri implică o populație de pacienți specializați, pacienți în stadiu terminal sau pacienți cu boli rare.

Procesele necesită expertiză medicală specifică, infrastructură instituțională, resurse de management sofisticate pentru a gestiona potențialele efecte adverse, precum și resurse pentru a prelua și stoca celulele pentru a gestiona produsele de investigație. Din cauza stadiului actual al tehnologiei, doar un număr limitat de centre dispun de toate capacitățile necesare.

Pentru terapiile celulare și genetice, Shah consideră că este nevoie de o creștere a formării, perfecționării și certificării unui grup mai larg de investigatori și centre. Abordările creative pentru a gestiona urmărirea necesară pe termen lung, inclusiv studiile descentralizate, vor fi utilizate mai frecvent. „În cele din urmă, văd o tendință către dimensiuni mai mari ale eșantioanelor, studii de fază II și III mai complexe și o mișcare mai mare de aplicare a acestor terapii în multe domenii terapeutice diferite și atât la boli moștenite, cât și dobândite, cum ar fi diferite tipuri de tumori solide, boala Alzheimer, diabetul și bolile cardiovasculare.” Shah concluzionează: „Strategiile de îmbunătățire a recrutării și retenției pacienților și de sprijinire a site-urilor vor fi esențiale.”

Indicații privind relațiile

Pentru a maximiza rezultatele din interacțiunile cu CRO, experții sunt de acord că un parteneriat adevărat este esențial. „Fiți deschiși și sinceri cu CRO”, sfătuiește Gaskin. „Nu putem concepe cea mai bună strategie decât dacă înțelegem cu adevărat produsele și activitatea desfășurată până în prezent, precum și raționamentul, abordarea comercială și nivelul de risc acceptabil.”

„Dacă o companie dezvoltă produse terapeutice avansate, asociați-vă cu o CRO care are experiență cu molecula sau modalitatea de tratament”, adaugă Gaskin. „Mentalitatea corectă necesită o experiență rezultată din lucrul regulat cu aceste tipuri de produse. Este necesară o înțelegere profundă a științei pentru a aborda responsabilitățile legate de siguranță, care necesită adesea abordări noi în ceea ce privește proiectarea programului de evaluare.”

„Lucrați împreună ca partener încă de la început. O CRO precum IQVIA nu numai că poate oferi servicii de livrare excelente, dar poate ajuta la sprijinirea planificării strategice pentru studiile clinice, precum și la planificarea comercializării”, spune Shah. „În special, sprijinim încorporarea abordărilor bazate pe dovezi și centrate pe pacient în studiile clinice de terapie celulară și genică.”

Potrivit lui Anthony, este esențial ca, în primele etape, companiile să ia în considerare strategia lor de dezvoltare pe termen lung, inclusiv strategiile clinice, de reglementare și de rambursare. Aprobarea introducerii pe piață nu mai este singurul obstacol, iar companiile trebuie să selecteze un partener cu expertiză în domeniile care sunt esențiale pentru succesul lor, astfel încât să poată face totul bine de prima dată și să atenueze orice risc inutil de întârzieri sau eșecuri.

>.