Nowe kategorie powstających leków biologicznych oraz postępy w dziedzinie terapii komórkowych i genowych powodują ewolucyjne zmiany w branży kontraktowych organizacji badawczych (CRO), ponieważ firmy te dostosowują swoje organizacje do świadczenia potrzebnych obecnie usług.
Gwałtowny rozwój i przyswajanie technologii, takich jak CRISPR, CAR T cells, bisfenole i inne, znacząco wpływają na krajobraz rozwoju leków biotechnologicznych i farmaceutycznych. Aby dotrzymać kroku i zapewnić wymagane wsparcie, firmy CRO inwestują w najnowocześniejsze rozwiązania naukowe i rozwijają swoją ofertę usług, aby ułatwić rozwój w tej dziedzinie. GEN rozmawiał ostatnio z czterema wiodącymi na rynku firmami CRO, aby poznać ich spostrzeżenia na temat obecnego stanu branży i tego, co przyniesie przyszłość.
„Coraz częściej jesteśmy proszeni o projektowanie strategii rozwoju dla innowacyjnych produktów, które często wyprzedzają wytyczne organów regulacyjnych. Wcześniej to biotechnologie powszechnie opracowywały te produkty, ale obecnie rośnie liczba dużych firm farmaceutycznych, które proszą o wskazówki i wsparcie, ponieważ nabywają lub rozwijają te najnowocześniejsze technologie”, stwierdza Pete Gaskin, PhD, starszy dyrektor ds. usług doradztwa naukowego w Charles River Laboratories.
„Rośnie liczba małych wirtualnych firm biotechnologicznych, które coraz częściej zlecają prace wcześniej i w sposób integracyjny. Mamy ponad 5000 klientów, z których wielu to małe, wirtualne firmy. Wciąż dostosowujemy nasz projekt organizacyjny, aby zapewnić, że spełniamy ich potrzeby. W tym obszarze widzimy rosnącą liczbę klientów, którzy chcą korzystać z jednego źródła dla odkryć i oceny bezpieczeństwa.”
- Według Gaskina, Charles River jest coraz częściej postrzegany jako partner nie tylko na poziomie technicznym, ale również w zakresie strategicznego wsparcia naukowego. Jest to spowodowane częściowo przez małe firmy wirtualne, które nie posiadają odpowiedniej wiedzy, a częściowo przez duże firmy farmaceutyczne, które potrzebują większego wsparcia dla innowacyjnych produktów.
- Zmieniający się krajobraz
- Usprawnienie procesu
- Patients first
- Wskazówki dotyczące relacji
Według Gaskina, Charles River jest coraz częściej postrzegany jako partner nie tylko na poziomie technicznym, ale również w zakresie strategicznego wsparcia naukowego. Jest to spowodowane częściowo przez małe firmy wirtualne, które nie posiadają odpowiedniej wiedzy, a częściowo przez duże firmy farmaceutyczne, które potrzebują większego wsparcia dla innowacyjnych produktów.
Zmieniający się krajobraz
„W porównaniu z sytuacją sprzed pięciu lat, obserwujemy, jak małe firmy biotechnologiczne stają się ważnymi uczestnikami globalnego ekosystemu innowacji biomedycznych i linii badawczo-rozwojowych. Napływ funduszy do tych firm w coraz większym stopniu kształtuje zdolności i możliwości CRO w zakresie badań, etapów przedklinicznych i klinicznych” – mówi Edward Hu, dyrektor naczelny WuXi AppTec.
WuXi AppTec obserwuje również rozwój firm biotechnologicznych skupiających się na terapiach komórkowych i genowych, jak również innych nowych metodach wykraczających poza tradycyjną „zasadę pięciu” chemii, na przykład degradatory białek, oligonukleotydy i peptydy. Szybki postęp nauk podstawowych i klinicznych w zakresie terapii komórkowych i genowych stworzył mocne podstawy dla firm biotechnologicznych, które mogą je wykorzystać.
„Ponadto, w krajach o rynkach wschodzących firmy biofarmaceutyczne i biotechnologiczne zaczynają wnosić swój wkład w globalną linię badawczo-rozwojową w głównych obszarach chorób, zarówno poprzez wewnętrzne badania, jak i partnerstwa w zakresie udzielania i udzielania licencji”, kontynuuje Hu. „Rosnący standard życia, w połączeniu z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi w tych krajach, stymuluje rozwój regionalnego przemysłu biofarmaceutycznego i biotechnologicznego.”
Usprawnienie procesu
Parexel Biotech jest również świadkiem przejścia z dużych organizacji farmaceutycznych, które wcześniej dominowały w rozwoju biotechnologii, do małych i średnich firm.
” firma musi mieć silną strategię rozwoju, aby dotrzymać terminów rozwoju klinicznego; zoptymalizować wartość produktu i linii produkcyjnej; oraz poruszać się w środowisku konkurencyjnym, regulacyjnym i refundacyjnym” – mówi James Anthony, starszy wiceprezes, dyrektor globalny, Parexel Biotech. „Coraz częściej wykorzystuje się również takie elementy, jak syntetyczne ramiona kontrolne, rekrutacja online, eConsent, bezpośrednie dostawy leków do pacjenta, aplikacje dla pacjentów i dozowanie wideo. Jako branża, poprawa procesu dla pacjentów pomoże nam usprawnić i pokonać wyzwania związane z szybszym wprowadzeniem nowych terapii na rynek.”
Zamiast zbierać dane od pacjentów zrekrutowanych do badania, którzy zostali przypisani do ramienia kontrolnego lub ramienia standardowej opieki, syntetyczne ramiona kontrolne modelują te komparatory przy użyciu rzeczywistych danych, które zostały już zebrane podczas rutynowej opieki. Źródła danych obejmują elektroniczną dokumentację zdrowotną, dane administracyjne, dane generowane przez pacjentów, wybrane z trackerów fitness lub domowego sprzętu medycznego, rejestry chorób i historyczne dane z badań klinicznych.
„Widzę rosnącą rolę firm CRO, które przyjmują jeszcze większą rolę w przyspieszaniu, prowadzeniu i upraszczaniu rozwoju leków” – dodaje Anthony. „Szczególnie w biotechnologii, gdzie oczekiwania są wysokie, zasoby krótkie, a ramy czasowe agresywne.”
Patients first
Powstające terapie powodują zmianę podejścia do badań klinicznych i prób. „Agencje rządowe, grupy działające na rzecz pacjentów oraz przemysł zaczęły kłaść większy nacisk na koncentrację na pacjencie. Jest to ważne nie tylko z etycznego punktu widzenia, ale również pragmatycznego. Koncentracja na pacjencie zapewnia, że projektujemy właściwe badania i angażujemy pacjentów na wczesnym etapie, dzięki czemu są oni bardziej skłonni do uczestnictwa jako partnerzy w procesie badań klinicznych”, wyjaśnia Monica Shah, MD, FACC, wiceprezes i szef Centrum Doskonałości Terapii Komórkowych i Genowych, IQVIA.
„Kluczowym trendem w badaniach klinicznych będzie rozważenie długoterminowych metod obserwacji z wykorzystaniem innowacyjnych strategii, takich jak zdecentralizowane badania wirtualne, które charakteryzują się partnerstwem z dostawcami podstawowej opieki zdrowotnej wybranymi w celu zmniejszenia obciążenia pacjenta i zwiększenia wydajności, zatrzymania pacjenta i dostępności technologii i platform cyfrowych, usług bezpośrednich dla pacjentów i elektronicznych rejestrów medycznych.” Badania kliniczne terapii komórkowej i genowej są skomplikowane. Potrzebne są wysoko wykwalifikowane urządzenia i narzędzia, a także szkolenia i zasoby pomocnicze, zwłaszcza, że wiele badań dotyczy wyspecjalizowanej populacji pacjentów, pacjentów w końcowym stadium choroby lub pacjentów z rzadkimi chorobami.
Badania wymagają specjalistycznej wiedzy medycznej, infrastruktury instytucjonalnej, wyrafinowanych zasobów zarządzania w celu radzenia sobie z potencjalnymi działaniami niepożądanymi, a także zasobów do pobierania i przechowywania komórek w celu zarządzania badanymi produktami. Ze względu na obecny stan technologii, tylko ograniczona liczba ośrodków posiada wszystkie te możliwości.
W przypadku terapii komórkowych i genowych, Shah widzi potrzebę zwiększonego szkolenia, podnoszenia kwalifikacji i certyfikacji szerszej grupy badaczy i ośrodków. Częściej stosowane będą kreatywne podejścia do zarządzania wymaganą długoterminową obserwacją, w tym zdecentralizowane badania. „Wreszcie, dostrzegam tendencję do zwiększania liczebności prób, bardziej złożonych badań II i III fazy, a także do stosowania tych terapii w wielu różnych obszarach terapeutycznych, zarówno w przypadku chorób dziedzicznych, jak i nabytych, takich jak różne rodzaje guzów litych, choroba Alzheimera, cukrzyca i choroby sercowo-naczyniowe. Shah podsumowuje, „Strategie mające na celu zwiększenie rekrutacji i zatrzymania pacjentów oraz miejsc wsparcia będą miały krytyczne znaczenie.”
Wskazówki dotyczące relacji
Aby zmaksymalizować wyniki interakcji z CRO, eksperci zgadzają się, że prawdziwe partnerstwo jest krytyczne. „Bądź otwarty i szczery z CRO”, radzi Gaskin. „Nie możemy zaprojektować najlepszej strategii, jeśli nie rozumiemy produktów i dotychczasowej pracy, a także przesłanek, podejścia komercyjnego i poziomu akceptowalnego ryzyka.”
„Jeśli firma opracowuje zaawansowane produkty terapeutyczne, należy współpracować z CRO, które ma doświadczenie z daną cząsteczką lub metodą leczenia” – dodaje Gaskin. „Właściwe nastawienie wymaga doświadczenia w regularnej pracy z tego typu produktami. Głębokie zrozumienie nauki jest niezbędne do zajęcia się kwestiami bezpieczeństwa, które często wymagają nowatorskiego podejścia do projektowania programu oceny.”
„Współpracuj jako partner od samego początku. Firma CRO taka jak IQVIA może nie tylko zapewnić doskonałe usługi, ale również pomóc w strategicznym planowaniu badań klinicznych oraz planowaniu komercjalizacji” – mówi Shah. „W szczególności wspieramy osadzanie podejścia opartego na dowodach i skoncentrowanego na pacjencie w badaniach klinicznych terapii komórkowej i genowej.”
Według Anthony’ego, niezwykle ważne jest, aby na najwcześniejszych etapach, firmy rozważały swoją długoterminową strategię rozwoju, w tym strategie kliniczne, regulacyjne i refundacyjne. Dopuszczenie do obrotu nie jest już jedyną przeszkodą, a firmy muszą wybrać partnera z doświadczeniem w dziedzinach, które są kluczowe dla ich sukcesu, aby mogły osiągnąć sukces za pierwszym razem i zminimalizować niepotrzebne ryzyko opóźnień lub niepowodzenia.