Les nouvelles catégories de produits biologiques émergents et les avancées dans les thérapies cellulaires et géniques entraînent un changement évolutif dans l’industrie des organismes de recherche sous contrat select CRO, car ces entreprises adaptent leurs organisations pour fournir les services nécessaires aujourd’hui.
La croissance rapide et l’adoption de technologies, telles que CRISPR, les cellules CAR T, les bispécifiques et plus encore, influencent considérablement le paysage du développement de médicaments biotechnologiques et pharmaceutiques. Pour suivre le rythme et fournir le soutien nécessaire, les CRO investissent dans la science de pointe et développent leurs offres de services pour faciliter le domaine. GEN s’est récemment entretenu avec quatre ORC leaders du marché pour connaître leur point de vue sur l’état actuel du secteur et ce que l’avenir leur réserve.
« On nous demande de plus en plus de concevoir des stratégies de développement pour des produits innovants qui sont souvent en avance sur les documents d’orientation réglementaires. Auparavant, c’étaient les biotechs qui développaient couramment ces produits, mais aujourd’hui, le nombre de grandes pharmacies qui demandent des conseils et un soutien augmente à mesure qu’elles acquièrent ou développent ces technologies de pointe », déclare Pete Gaskin, PhD, directeur principal des services de conseil scientifique, Charles River Laboratories.
« Le nombre de petites entreprises biotechnologiques virtuelles augmente, et elles externalisent de plus en plus le travail plus tôt et de manière intégrative. Nous avons plus de 5000 clients, dont beaucoup sont de petites entreprises virtuelles. Nous continuons à adapter notre conception organisationnelle pour nous assurer que nous répondons à leurs besoins. Dans cet espace, nous voyons une quantité croissante de clients qui veulent utiliser une source unique pour la découverte et l’évaluation de la sécurité. »
- Selon Gaskin, Charles River est de plus en plus considéré comme un partenaire non seulement au niveau technique, mais aussi dans le soutien scientifique stratégique. Cela est dû en partie aux petites entreprises virtuelles qui ne disposent pas de l’expertise en interne, et maintenant en partie aux grandes entreprises pharmaceutiques qui ont besoin de plus de soutien pour les produits innovants.
- Paysage en mutation
- Rationaliser le processus
- Patients d’abord
- Pointeurs de relation
Selon Gaskin, Charles River est de plus en plus considéré comme un partenaire non seulement au niveau technique, mais aussi dans le soutien scientifique stratégique. Cela est dû en partie aux petites entreprises virtuelles qui ne disposent pas de l’expertise en interne, et maintenant en partie aux grandes entreprises pharmaceutiques qui ont besoin de plus de soutien pour les produits innovants.
Paysage en mutation
« Par rapport à il y a cinq ans, nous avons vu les petites entreprises de biotechnologie devenir des contributeurs importants de l’écosystème mondial de l’innovation biomédicale et des pipelines de R&D. L’infusion de fonds pour ces entreprises façonne de plus en plus la capacité et le renforcement des capacités des ORC dans les étapes de recherche, préclinique et clinique « , déclare Edward Hu, co-chef de la direction, WuXi AppTec.
WuXi AppTec a également assisté à la montée en puissance des entreprises de biotechnologie axées sur les thérapies cellulaires et géniques, ainsi que sur d’autres nouvelles modalités au-delà de l’espace chimique traditionnel de la » règle des cinq « , par exemple, les dégradateurs de protéines, les oligonucléotides et les peptides. Les progrès rapides de la science fondamentale et clinique sur les thérapies cellulaires et géniques ont établi une base solide sur laquelle les sociétés de biotechnologie peuvent s’appuyer.
« En outre, dans les pays à marché émergent, les sociétés biopharmaceutiques et biotechnologiques commencent à contribuer au pipeline mondial de R&D dans les principaux domaines de la maladie, à la fois par le biais de la R&D interne et de partenariats d’octroi de licences internes et externes », poursuit Hu. « L’augmentation du niveau de vie, associée aux besoins médicaux non satisfaits dans ces pays, stimule la croissance des industries biopharmaceutiques et biotechnologiques régionales. »
Rationaliser le processus
Parexel Biotech a également vu une transition dans le pipeline des grandes organisations pharmaceutiques qui dominaient auparavant le développement biotechnologique vers les petites et moyennes entreprises.
» L’entreprise doit avoir une stratégie de développement solide pour respecter les délais de développement clinique, optimiser la valeur du produit et du pipeline, et naviguer dans les paysages de la concurrence, de la réglementation et du remboursement « , déclare James Anthony, vice-président senior, responsable mondial de Parexel Biotech. » Des éléments tels que les bras de contrôle synthétiques, le recrutement en ligne, l’eConsentement, les expéditions de médicaments directement au patient, les applications pour les patients et le dosage vidéo sont également de plus en plus utilisés. En tant qu’industrie, l’amélioration du processus pour les patients nous aidera à rationaliser et à surmonter les défis liés à la mise sur le marché de nouvelles thérapies plus rapidement. »
Au lieu de collecter des données auprès des patients recrutés pour un essai qui ont été affectés au bras de contrôle ou au bras de soins standard, les bras de contrôle synthétiques modélisent ces comparateurs en utilisant des données du monde réel qui ont déjà été collectées pendant les soins de routine. Les sources comprennent les dossiers de santé électroniques, les données administratives des réclamations, les données générées par les patients, sélectionnées à partir de trackers de fitness ou d’équipements médicaux à domicile, les registres de maladies et les données historiques des essais cliniques.
« Je vois le rôle des ORC se développer à mesure qu’ils assument un rôle encore plus important pour accélérer, guider et simplifier le développement des médicaments », ajoute Anthony. « En particulier dans le domaine de la biotechnologie, où les attentes sont élevées, les ressources sont courtes et les délais sont agressifs. »
Patients d’abord
Les thérapies émergentes apportent un changement dans l’approche de la recherche clinique et des essais. « Un accent accru sur la centricité du patient a été adopté par les agences gouvernementales, les groupes de défense des patients et l’industrie. C’est important non seulement d’un point de vue éthique, mais aussi pragmatique. La centricité du patient garantit que nous concevons les bonnes études et que nous engageons les patients à un stade précoce afin qu’ils soient plus susceptibles de vouloir participer en tant que partenaires au processus d’essai clinique « , explique Monica Shah, MD, FACC, vice-présidente et responsable du centre d’excellence de thérapie cellulaire et génique d’IQVIA.
« Une tendance clé de la recherche clinique sera d’envisager des approches de suivi à long terme en utilisant des stratégies innovantes telles que les essais virtuels décentralisés, qui comportent des partenariats avec des prestataires de soins de santé primaires sélectionnés pour diminuer la charge des patients et augmenter l’efficacité, la rétention des patients et l’accessibilité union de la technologie et des plateformes numériques, des services directs aux patients et des dossiers médicaux électroniques. » La recherche clinique en matière de thérapie cellulaire et génique est complexe. Des installations et des outils hautement qualifiés sont nécessaires, ainsi que des ressources de formation et de soutien, d’autant plus que de nombreux essais concernent une population de patients spécialisés, des patients en phase terminale ou des patients atteints de maladies rares.
Les essais nécessitent une expertise médicale spécifique, une infrastructure institutionnelle, des ressources de gestion sophistiquées pour gérer les effets indésirables potentiels, ainsi que les ressources pour récupérer et stocker les cellules afin de gérer les produits expérimentaux. En raison de l’état actuel de la technologie, seul un nombre limité de sites ont toutes les capacités en place.
Pour les thérapies cellulaires et géniques, Shah voit un besoin de formation accrue, de perfectionnement et de certification d’un groupe plus large d’enquêteurs et de sites. Les approches créatives pour gérer le suivi à long terme requis, y compris les essais décentralisés, seront utilisées plus fréquemment. « Enfin, je constate une tendance à l’augmentation de la taille des échantillons, à la complexification des études de phase II et de phase III, et à l’application de ces thérapies à de nombreux domaines thérapeutiques différents, ainsi qu’à des maladies héréditaires et acquises telles que différents types de tumeurs solides, la maladie d’Alzheimer, le diabète et les maladies cardiovasculaires. » Shah conclut : » Les stratégies visant à améliorer le recrutement et la rétention des patients et des sites de soutien seront essentielles. «
Pointeurs de relation
Pour maximiser les résultats des interactions avec les ORC, les experts s’accordent à dire qu’un véritable partenariat est essentiel. » Soyez ouvert et honnête avec le CRO « , conseille Gaskin. » Nous ne pouvons pas concevoir la meilleure stratégie si nous ne comprenons pas vraiment les produits et le travail effectué à ce jour, ainsi que le raisonnement, l’approche commerciale et le niveau de risque acceptable. «
» Si une entreprise développe des produits thérapeutiques avancés, établissez un partenariat avec un CRO qui a de l’expérience avec la molécule ou la modalité de traitement « , ajoute Gaskin. « Le bon état d’esprit requiert l’expérience d’un travail régulier avec ces types de produits. Une compréhension approfondie de la science est nécessaire pour aborder les responsabilités en matière de sécurité, qui nécessitent souvent des approches novatrices pour la conception du programme d’évaluation. »
« Travaillez ensemble en tant que partenaire dès le début. Un CRO comme IQVIA peut non seulement fournir d’excellents services de livraison, mais aussi aider à soutenir la planification stratégique des essais cliniques ainsi que la planification de la commercialisation », dit Shah. « En particulier, nous soutenons l’intégration d’approches fondées sur des données probantes et centrées sur le patient dans les essais cliniques de thérapie cellulaire et génique. »
Selon Anthony, il est essentiel que, dès les premières étapes, les entreprises envisagent leur stratégie de développement à long terme, y compris les stratégies cliniques, réglementaires et de remboursement. L’autorisation de mise sur le marché n’est plus le seul obstacle, et les entreprises doivent choisir un partenaire ayant une expertise dans les domaines qui sont essentiels à leur réussite, afin de réussir du premier coup et d’atténuer tout risque inutile de retard ou d’échec.